선천성 젖산혈증 환자에서 디클로로아세트산나트륨에 대한 2상 예비 무작위 연구
2015년 3월 24일 업데이트: University of California, San Diego
목적: I. 선천성 젖산혈증 환자에서 디클로로아세트산나트륨(DCA)의 약동학을 결정합니다.
II. 산성 질환의 급성 에피소드의 빈도 및/또는 중증도 감소, 선형 성장 개선, 신경학적 또는 발달 기능 개선 또는 이러한 환자의 신경학적 또는 발달 악화를 늦추는 DCA의 효능을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 무작위, 이중 맹검, 교차 연구입니다. 환자는 두 가지 다른 용량의 디클로로아세트산나트륨(DCA) 중 하나로 시작하도록 무작위 배정됩니다.
환자는 6개월 동안 두 가지 용량의 경구 DCA 중 하나를 받은 다음 6개월 동안 대체 용량으로 전환합니다. 이 과정은 한 번 반복됩니다.
환자는 최대 2년 동안 추적됩니다.
제공된 완료 날짜는 OOPD 기록당 보조금의 완료 날짜를 나타냅니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
75
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
- 안정적이고 지속적인 젖산혈증의 진단 다음과 같이 정의된 기본 조건에서 정맥 젖산이 최소 3mM: 식후 최소 4시간 동시 질병 없음
또는
- 뇌척수액에서는 젖산이 증가하지만 혈액에서는 그렇지 않은 대뇌 젖산혈증의 진단
- 유기산혈증이나 포도당신생합성 결함 없음
--환자 특성--
- 조혈: 헤모글로빈 7mg/dL 이상
- 간: 빌리루빈 정상 상한(ULN)의 3배 이하 AST, ALT 또는 GGT ULN의 10배 이하
- 신장: 크레아티닌 2mg/dL 이하
- 심혈관: 박출율 25% 이상
- 기타: 저혈당증 없음(12시간 이내 공복 시 혈당이 50mg/dL 미만) 정상적인 생활 활동을 방해하는 중증 말초 신경병증 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1998년 9월 1일
연구 완료
2003년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2000년 5월 1일
추가 정보
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