Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II pilot gerandomiseerde studie van natriumdichlooracetaat bij patiënten met congenitale melkzuuracidemie

24 maart 2015 bijgewerkt door: University of California, San Diego

DOELSTELLINGEN: I. Bepaal de farmacokinetiek van natriumdichlooracetaat (DCA) bij patiënten met congenitale lactaatacidemie.

II. Bepaal de werkzaamheid van DCA bij het verminderen van de frequentie en/of ernst van acute episodes van acidotische ziekte, het verbeteren van lineaire groei, het verbeteren van de neurologische of ontwikkelingsfunctie, of het vertragen van neurologische of ontwikkelingsachteruitgang bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studie. Patiënten worden gerandomiseerd om te beginnen met een van de twee verschillende doses natriumdichlooracetaat (DCA).

Patiënten krijgen gedurende 6 maanden een van de twee doses oraal DCA en schakelen vervolgens gedurende 6 maanden over op de andere dosis. Deze cursus wordt een keer herhaald.

Patiënten worden maximaal 2 jaar gevolgd.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Diagnose van stabiele, aanhoudende lactaatacidemie Veneus lactaat ten minste 3 mM onder basale omstandigheden gedefinieerd als: Ten minste 4 uur postprandiaal Geen gelijktijdige ziekte

OF

  • Diagnose van cerebrale melkzuuracidemie met verhoogd melkzuur in CSF maar niet in het bloed
  • Geen organische acidemieën of gebrekkige gluconeogenese

--Patiëntkenmerken--

  • Hematopoietisch: hemoglobine minimaal 7 mg/dl
  • Lever: bilirubine niet meer dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) AST, ALT of GGT niet meer dan 10 keer ULN
  • Nier: Creatinine niet hoger dan 2 mg/dL
  • Cardiovasculair: ejectiefractie minimaal 25%
  • Overig: Geen hypoglykemie (bloedsuiker lager dan 50 mg / dL bij niet meer dan 12 uur vasten) Geen ernstige perifere neuropathie die de normale activiteiten van het leven verstoort

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Diego

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 1998

Studie voltooiing

1 september 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 mei 2000

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren