Étude pilote randomisée de phase II sur le dichloroacétate de sodium chez des patients atteints d'acidémie lactique congénitale
OBJECTIFS : I. Déterminer la pharmacocinétique du dichloroacétate de sodium (DCA) chez les patients atteints d'acidémie lactique congénitale.
II. Déterminer l'efficacité du DCA pour diminuer la fréquence et/ou la gravité des épisodes aigus de maladie acidotique, améliorer la croissance linéaire, améliorer la fonction neurologique ou développementale ou ralentir la détérioration neurologique ou développementale chez ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle et croisée. Les patients sont randomisés pour commencer avec l'une des deux doses différentes de dichloroacétate de sodium (DCA).
Les patients reçoivent l'une des deux doses de DCA par voie orale pendant 6 mois, puis passent à l'autre dose pendant 6 mois. Ce cours est répété une fois.
Les patients sont suivis jusqu'à 2 ans.
La date d'achèvement fournie représente la date d'achèvement de la subvention selon les enregistrements OOPD
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie--
- Diagnostic d'acidémie lactique stable et persistante Lactate veineux d'au moins 3 mM dans des conditions basales définies comme suit : Au moins 4 heures postprandiale Aucune maladie concomitante
OU ALORS
- Diagnostic d'acidémie lactique cérébrale avec acide lactique élevé dans le LCR mais pas dans le sang
- Pas d'acidémies organiques ou de gluconéogenèse défectueuse
--Caractéristiques des patients--
- Hématopoïétique : Hémoglobine au moins 7 mg/dL
- Hépatique : Bilirubine pas plus de 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) AST, ALT ou GGT pas plus de 10 fois la LSN
- Rénal : Créatinine inférieure à 2 mg/dL
- Cardiovasculaire : Fraction d'éjection d'au moins 25 %
- Autre : Pas d'hypoglycémie (glycémie inférieure à 50 mg/dL après 12 heures de jeûne maximum) Pas de neuropathie périphérique grave interférant avec les activités normales de la vie
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/14274
- UCSD-FDR001481
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