Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní randomizovaná studie fáze II dichloracetátu sodného u pacientů s vrozenou laktátovou acidemií

24. března 2015 aktualizováno: University of California, San Diego

CÍLE: I. Stanovit farmakokinetiku dichloracetátu sodného (DCA) u pacientů s vrozenou laktátovou acidémií.

II. Určete účinnost DCA při snižování frekvence a/nebo závažnosti akutních epizod acidotického onemocnění, zlepšení lineárního růstu, zlepšení neurologických nebo vývojových funkcí nebo zpomalení neurologického nebo vývojového zhoršení u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, dvojitě slepá, zkřížená studie. Pacienti jsou randomizováni tak, aby začali s jednou ze dvou různých dávek dichloracetátu sodného (DCA).

Pacienti dostávají jednu ze dvou dávek perorálního DCA po dobu 6 měsíců, poté přejdou na alternativní dávku po dobu 6 měsíců. Tento kurz se jednou opakuje.

Pacienti jsou sledováni po dobu až 2 let.

Uvedené datum dokončení představuje datum dokončení grantu podle záznamů OOPD

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

75

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

  • Diagnóza stabilní, přetrvávající laktátové acidémie Venózní laktát alespoň 3 mM za bazálních podmínek definovaných jako: Alespoň 4 hodiny po jídle Žádné souběžné onemocnění

NEBO

  • Diagnóza cerebrální laktátové acidémie se zvýšenou kyselinou mléčnou v CSF, ale ne v krvi
  • Žádné organické acidémie nebo defektní glukoneogeneze

-- Charakteristika pacienta --

  • Hematopoetický: Hemoglobin alespoň 7 mg/dl
  • Jaterní: Bilirubin ne vyšší než 3násobek horní hranice normy (ULN) AST, ALT nebo GGT ne vyšší než 10násobek ULN
  • Renální: Kreatinin ne vyšší než 2 mg/dl
  • Kardiovaskulární: Ejekční frakce alespoň 25 %
  • Jiné: Žádná hypoglykémie (krevní cukr nižší než 50 mg/dl po dobu ne delší než 12 hodin nalačno) Žádná závažná periferní neuropatie narušující běžné životní aktivity

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Diego

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 1998

Dokončení studie

1. září 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2000

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na dichloracetát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit