Fase II pilot randomisert studie av natriumdikloracetat hos pasienter med medfødt melkeacidemi
MÅL: I. Bestem farmakokinetikken til natriumdikloracetat (DCA) hos pasienter med medfødt melkesyreemi.
II. Bestem effektiviteten av DCA for å redusere hyppigheten og/eller alvorlighetsgraden av akutte episoder av acidotisk sykdom, forbedre lineær vekst, forbedre nevrologisk eller utviklingsmessig funksjon, eller bremse nevrologisk eller utviklingsmessig forverring hos disse pasientene.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert, dobbeltblind cross-over-studie. Pasienter blir randomisert til å starte med en av to forskjellige doser av natriumdikloracetat (DCA).
Pasienter får en av to doser oral DCA i 6 måneder, og bytter deretter til den alternative dosen i 6 måneder. Dette kurset gjentas én gang.
Pasientene følges i inntil 2 år.
Oppgitt fullføringsdato representerer fullføringsdatoen for tilskuddet per OOPD-poster
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:
--Sjukdomskarakteristikker--
- Diagnose av stabil, vedvarende melkesyreemi Venøs laktat minst 3 mM under basale forhold definert som: Minst 4 timer postprandial Ingen samtidig sykdom
ELLER
- Diagnose av cerebral melkesyreemi med forhøyet melkesyre i CSF, men ikke i blodet
- Ingen organiske acidemier eller defekt glukoneogenese
--Pasientkarakteristikker--
- Hematopoetisk: Hemoglobin minst 7 mg/dL
- Lever: Bilirubin ikke større enn 3 ganger øvre grense for normal (ULN) AST, ALT eller GGT ikke større enn 10 ganger ULN
- Nyre: Kreatinin ikke mer enn 2 mg/dL
- Kardiovaskulær: Ejeksjonsfraksjon minst 25 %
- Annet: Ingen hypoglykemi (blodsukker mindre enn 50 mg/dL ved ikke mer enn 12 timer faste) Ingen alvorlig perifer nevropati som forstyrrer normale livsaktiviteter
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Studiet fullført
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 199/14274
- UCSD-FDR001481
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på natriumdikloracetat
-
Beijing Tiantan HospitalHar ikke rekruttert ennåØdem hjerne
-
University of PennsylvaniaNational Institute on Aging (NIA)Rekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtForhøyet kolesterol | Homozygot familiær hyperkolesterolemi | Heterozygot familiær hyperkolesterolemi | ASCVDForente stater, Canada, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Nederland, Polen, Sør-Afrika, Spania, Sverige, Ukraina, Storbritannia
-
AstraZenecaFullførtEn studie for å undersøke sikkerheten og effekten av ZS hos pasienter med hyperkalemi (HARMONIZE GL)HyperkalemiKorea, Republikken, Taiwan, Den russiske føderasjonen, Japan
-
Beijing Chao Yang HospitalRekrutteringSubkliniske hypotyreoseKina
-
Retina Institute of HawaiiEyetech PharmaceuticalsTilgjengeligDiabetisk makulært ødemForente stater
-
Retina Institute of HawaiiFullført
-
AstraZenecaRekrutteringHyperkalemiKina, Tyskland, Forente stater, Ukraina, Spania, Japan, Storbritannia, Canada, Polen, Romania, Den russiske føderasjonen, Brasil
-
AstraZenecaFullført