Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II pilot randomiseret undersøgelse af natriumdichloracetat hos patienter med medfødt mælkesyreacidæmi

24. marts 2015 opdateret af: University of California, San Diego

MÅL: I. Bestem farmakokinetikken af ​​natriumdichloracetat (DCA) hos patienter med medfødt mælkesyreacidæmi.

II. Bestem effektiviteten af ​​DCA til at mindske hyppigheden og/eller sværhedsgraden af ​​akutte episoder af acidotisk sygdom, forbedre lineær vækst, forbedre neurologisk eller udviklingsmæssig funktion eller bremse neurologisk eller udviklingsmæssig forværring hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Dette er et randomiseret, dobbeltblindt krydsningsstudie. Patienter randomiseres til at starte med en af ​​to forskellige doser af natriumdichloracetat (DCA).

Patienter får en af ​​to doser oral DCA i 6 måneder, og skifter derefter til den alternative dosis i 6 måneder. Dette kursus gentages én gang.

Patienterne følges i op til 2 år.

Den angivne færdiggørelsesdato repræsenterer afslutningsdatoen for bevillingen pr. OOPD-registrering

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Diagnose af stabil, vedvarende mælkeacidæmi Venøs laktat mindst 3 mM under basale forhold defineret som: Mindst 4 timer postprandial Ingen samtidig sygdom

ELLER

  • Diagnose af cerebral mælkeacidæmi med forhøjet mælkesyre i CSF, men ikke i blodet
  • Ingen organiske acidæmier eller defekt glukoneogenese

--Patientkarakteristika--

  • Hæmatopoietisk: Hæmoglobin mindst 7 mg/dL
  • Hepatisk: Bilirubin højst 3 gange øvre grænse for normal (ULN) AST, ALT eller GGT ikke større end 10 gange ULN
  • Nyre: Kreatinin ikke større end 2 mg/dL
  • Kardiovaskulær: Udstødningsfraktion mindst 25 %
  • Andet: Ingen hypoglykæmi (blodsukker mindre end 50 mg/dL ved ikke mere end 12 timers faste) Ingen alvorlig perifer neuropati, der forstyrrer normale leveaktiviteter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Diego

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 1998

Studieafslutning

1. september 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. maj 2000

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med natriumdichloracetat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner