Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe randomizowane badanie fazy II dichlorooctanu sodu u pacjentów z wrodzoną kwasicą mleczanową

24 marca 2015 zaktualizowane przez: University of California, San Diego

CELE: I. Określenie farmakokinetyki dichlorooctanu sodu (DCA) u pacjentów z wrodzoną kwasicą mleczanową.

II. Określić skuteczność DCA w zmniejszaniu częstości i/lub nasilenia ostrych epizodów kwasicy, poprawie liniowego wzrostu, poprawie funkcji neurologicznych lub rozwojowych lub spowalnianiu neurologicznego lub rozwojowego pogorszenia u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie. Pacjenci są losowo przydzielani do rozpoczęcia od jednej z dwóch różnych dawek dichlorooctanu sodu (DCA).

Pacjenci otrzymują jedną z dwóch doustnych dawek DCA przez 6 miesięcy, następnie przechodzą na alternatywną dawkę na 6 miesięcy. Ten kurs jest powtarzany jeden raz.

Pacjenci są obserwowani przez okres do 2 lat.

Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

  • Rozpoznanie stabilnej, trwałej kwasicy mleczanowej Mleczan żylny co najmniej 3 mM w warunkach podstawowych zdefiniowanych jako: Co najmniej 4 godziny po posiłku Brak współistniejącej choroby

LUB

  • Rozpoznanie mózgowej kwasicy mleczanowej z podwyższonym stężeniem kwasu mlekowego w płynie mózgowo-rdzeniowym, ale nie we krwi
  • Brak kwasic organicznych lub wadliwej glukoneogenezy

--Charakterystyka pacjenta--

  • Układ krwiotwórczy: Hemoglobina co najmniej 7 mg/dl
  • Wątroba: Bilirubina nie większa niż 3-krotna górna granica normy (GGN) AspAT, ALT lub GGT nie większa niż 10-krotna GGN
  • Nerki: kreatynina nie większa niż 2 mg/dl
  • Układ sercowo-naczyniowy: frakcja wyrzutowa co najmniej 25%
  • Inne: brak hipoglikemii (cukier we krwi poniżej 50 mg/dl po nie więcej niż 12 godzinach na czczo) brak ciężkiej neuropatii obwodowej zakłócającej normalną aktywność życiową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Diego

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 1998

Ukończenie studiów

1 września 2003

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2000

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj