Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное рандомизированное исследование фазы II дихлорацетата натрия у пациентов с врожденной лактоацидемией

24 марта 2015 г. обновлено: University of California, San Diego

ЗАДАЧИ: I. Определить фармакокинетику дихлорацетата натрия (ДХА) у пациентов с врожденной лактоацидемией.

II. Определить эффективность DCA в снижении частоты и/или тяжести острых эпизодов ацидотического заболевания, улучшении линейного роста, улучшении неврологической или связанной с развитием функции или замедлении неврологической или ухудшения развития у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование. Пациентов рандомизируют для начала с одной из двух разных доз дихлорацетата натрия (ДХА).

Пациенты получают одну из двух доз DCA перорально в течение 6 месяцев, затем переходят на альтернативную дозу в течение 6 месяцев. Этот курс повторяется один раз.

Пациенты наблюдаются до 2 лет.

Указанная дата завершения представляет собой дату завершения гранта согласно записям OOPD.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

75

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

  • Диагностика стабильной персистирующей молочной ацидемии. Венозный лактат не менее 3 мМ при исходных условиях, определяемых как: По крайней мере, через 4 часа после приема пищи. Отсутствие сопутствующих заболеваний.

ИЛИ ЖЕ

  • Диагностика церебральной молочной ацидемии с повышенным содержанием молочной кислоты в спинномозговой жидкости, но не в крови
  • Нет органических ацидемий или дефектов глюконеогенеза

--Характеристики пациента--

  • Кроветворная система: гемоглобин не менее 7 мг/дл.
  • Печень: билирубин не более чем в 3 раза выше верхней границы нормы (ВГН) АСТ, АЛТ или ГГТ не выше 10 раз выше ВГН
  • Почки: креатинин не более 2 мг/дл
  • Сердечно-сосудистые: фракция выброса не менее 25%
  • Другое: отсутствие гипогликемии (уровень сахара в крови менее 50 мг/дл при голодании не более 12 часов) отсутствие тяжелой периферической невропатии, препятствующей нормальной жизнедеятельности

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Diego

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 1998 г.

Завершение исследования

1 сентября 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 мая 2000 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться