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Randomisierte Pilotstudie der Phase II zu Natriumdichloracetat bei Patienten mit angeborener Laktatazidämie

24. März 2015 aktualisiert von: University of California, San Diego

ZIELE: I. Bestimmung der Pharmakokinetik von Natriumdichloracetat (DCA) bei Patienten mit angeborener Laktatazidämie.

II. Bestimmen Sie die Wirksamkeit von DCA bei der Verringerung der Häufigkeit und/oder Schwere akuter Episoden einer Azidoseerkrankung, der Verbesserung des linearen Wachstums, der Verbesserung der neurologischen oder Entwicklungsfunktion oder der Verlangsamung der neurologischen oder Entwicklungsverschlechterung bei diesen Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie. Die Patienten werden randomisiert, um mit einer von zwei verschiedenen Dosen Natriumdichloracetat (DCA) zu beginnen.

Die Patienten erhalten 6 Monate lang eine oder zwei Dosen von oralem DCA und wechseln dann für 6 Monate zur anderen Dosis. Dieser Kurs wird einmal wiederholt.

Die Patienten werden bis zu 2 Jahre lang beobachtet.

Das angegebene Abschlussdatum stellt das Abschlussdatum der Förderung gemäß den OOPD-Aufzeichnungen dar

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Diagnose einer stabilen, persistierenden Laktatazidämie Venöses Laktat mindestens 3 mM unter basalen Bedingungen, definiert als: mindestens 4 Stunden postprandial Keine gleichzeitige Erkrankung

ODER

  • Diagnose einer zerebralen Laktatazidämie mit erhöhter Milchsäure im Liquor, aber nicht im Blut
  • Keine organischen Azidosen oder fehlerhafte Glukoneogenese

--Patienteneigenschaften--

  • Hämatopoetisch: Hämoglobin mindestens 7 mg/dL
  • Leber: Bilirubin nicht größer als das 3-fache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) AST, ALT oder GGT nicht größer als das 10-fache des ULN
  • Nieren: Kreatinin nicht mehr als 2 mg/dL
  • Herz-Kreislauf: Ejektionsfraktion mindestens 25 %
  • Sonstiges: Keine Hypoglykämie (Blutzucker unter 50 mg/dl bei nicht mehr als 12 Stunden Fasten) Keine schwere periphere Neuropathie, die normale Lebensaktivitäten beeinträchtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Diego

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 1998

Studienabschluss

1. September 2003

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2000

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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