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Studio pilota randomizzato di fase II sul dicloroacetato di sodio in pazienti con acidemia lattica congenita

24 marzo 2015 aggiornato da: University of California, San Diego

OBIETTIVI: I. Determinare la farmacocinetica del dicloroacetato di sodio (DCA) in pazienti con acidemia lattica congenita.

II. Determinare l'efficacia del DCA nel ridurre la frequenza e/o la gravità degli episodi acuti di malattia acidotica, migliorare la crescita lineare, migliorare la funzione neurologica o dello sviluppo o rallentare il deterioramento neurologico o dello sviluppo in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, incrociato. I pazienti vengono randomizzati per iniziare con una delle due diverse dosi di dicloroacetato di sodio (DCA).

I pazienti ricevono una delle due dosi di DCA orale per 6 mesi, quindi passano alla dose alternativa per 6 mesi. Questo corso viene ripetuto una volta.

I pazienti vengono seguiti fino a 2 anni.

La data di completamento fornita rappresenta la data di completamento della sovvenzione per i record OOPD

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0652
        • University of California San Diego School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Diagnosi di acidemia lattica stabile e persistente Lattato venoso di almeno 3 mM in condizioni basali definite come: Almeno 4 ore postprandiali Nessuna malattia concomitante

O

  • Diagnosi di acidemia lattica cerebrale con acido lattico elevato nel liquido cerebrospinale ma non nel sangue
  • Nessuna acidemia organica o gluconeogenesi difettosa

--Caratteristiche del paziente--

  • Emopoietico: Emoglobina almeno 7 mg/dL
  • Epatico: Bilirubina non superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN) AST, ALT o GGT non superiore a 10 volte ULN
  • Renale: creatinina non superiore a 2 mg/dL
  • Cardiovascolare: frazione di eiezione almeno 25%
  • Altro: Nessuna ipoglicemia (glicemia inferiore a 50 mg/dL a digiuno non superiore a 12 ore) Nessuna grave neuropatia periferica che interferisce con le normali attività della vita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Diego

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 1998

Completamento dello studio

1 settembre 2003

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2000

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/14274
  • UCSD-FDR001481

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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