Estudio piloto de fase II aleatorizado de dicloroacetato de sodio en pacientes con acidemia láctica congénita
OBJETIVOS: I. Determinar la farmacocinética del dicloroacetato de sodio (DCA) en pacientes con acidemia láctica congénita.
II. Determinar la eficacia del DCA para disminuir la frecuencia y/o la gravedad de los episodios agudos de enfermedad acidótica, mejorar el crecimiento lineal, mejorar la función neurológica o del desarrollo o ralentizar el deterioro neurológico o del desarrollo en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio aleatorio, doble ciego, cruzado. Los pacientes se aleatorizan para comenzar con una de dos dosis diferentes de dicloroacetato de sodio (DCA).
Los pacientes reciben una de dos dosis de DCA oral durante 6 meses, luego cambian a la dosis alternativa durante 6 meses. Este curso se repite una vez.
Los pacientes son seguidos hasta por 2 años.
La fecha de finalización proporcionada representa la fecha de finalización de la subvención según los registros de OOPD
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Diagnóstico de acidemia láctica persistente y estable Lactato venoso de al menos 3 mM en condiciones basales definidas como: Al menos 4 horas posprandial Sin enfermedad concurrente
O
- Diagnóstico de acidemia láctica cerebral con ácido láctico elevado en LCR pero no en sangre
- Sin acidemias orgánicas ni gluconeogénesis defectuosa
--Características del paciente--
- Hematopoyético: Hemoglobina al menos 7 mg/dL
- Hepático: bilirrubina no superior a 3 veces el límite superior normal (LSN) AST, ALT o GGT no superior a 10 veces el LSN
- Renal: Creatinina no superior a 2 mg/dL
- Cardiovascular: fracción de eyección al menos 25%
- Otro: Sin hipoglucemia (azúcar en la sangre inferior a 50 mg/dL en no más de 12 horas de ayuno) Sin neuropatía periférica grave que interfiera con las actividades normales de la vida
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/14274
- UCSD-FDR001481
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