Estudo Piloto Randomizado Fase II de Dicloroacetato de Sódio em Pacientes com Acidemia Láctica Congênita
OBJETIVOS: I. Determinar a farmacocinética do dicloroacetato de sódio (DCA) em pacientes com acidemia lática congênita.
II. Determinar a eficácia do DCA na diminuição da frequência e/ou gravidade dos episódios agudos de doença acidótica, melhorando o crescimento linear, melhorando a função neurológica ou de desenvolvimento ou retardando a deterioração neurológica ou de desenvolvimento nesses pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo randomizado, duplo-cego, cruzado. Os pacientes são randomizados para começar com uma das duas doses diferentes de dicloroacetato de sódio (DCA).
Os pacientes recebem uma das duas doses de DCA oral por 6 meses, depois mudam para a dose alternativa por 6 meses. Este curso é repetido uma vez.
Os pacientes são acompanhados por até 2 anos.
A data de conclusão fornecida representa a data de conclusão da concessão por registros OOPD
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0652
- University of California San Diego School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Diagnóstico de acidemia láctica estável e persistente Lactato venoso de pelo menos 3 mM em condições basais definidas como: Pelo menos 4 horas pós-prandial Sem doença concomitante
OU
- Diagnóstico de acidemia láctica cerebral com ácido lático elevado no líquido cefalorraquidiano, mas não no sangue
- Sem acidemias orgânicas ou gliconeogênese defeituosa
--Características do paciente--
- Hematopoiético: Hemoglobina pelo menos 7 mg/dL
- Hepático: Bilirrubina não superior a 3 vezes o limite superior do normal (LSN) AST, ALT ou GGT não superior a 10 vezes o LSN
- Renal: Creatinina não superior a 2 mg/dL
- Cardiovascular: fração de ejeção de pelo menos 25%
- Outros: Sem hipoglicemia (açúcar no sangue inferior a 50 mg/dL em jejum não superior a 12 horas) Sem neuropatia periférica grave que interfira nas atividades normais da vida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/14274
- UCSD-FDR001481
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