フェニル酪酸ナトリウム、安息香酸ナトリウム、フェニル酢酸ナトリウム、および尿素サイクル障害に対する食事介入の第 II 相試験
目的:
I. 尿素サイクル障害患者におけるフェニル酪酸ナトリウム、安息香酸ナトリウム、フェニル酢酸ナトリウム、および食事介入の安全性と有効性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: このプロトコルでは、尿素サイクル障害患者における薬理学的および食事管理に関するいくつかの臨床研究について説明します。
カルバミルリン酸合成酵素およびオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の患者は、低タンパク質食、必須アミノ酸（新生児発症疾患用）、カロリー補給、経口フェニル酪酸ナトリウム（現在処方薬として承認されている 11/97）、およびシトルリンまたはアルギニンで治療されます。フリーベース。
アルギニノコハク酸合成酵素欠乏症の患者は、低タンパク食、カロリー補充、経口フェニル酪酸ナトリウム (現在処方薬として承認されている 11/97)、およびアルギニン遊離塩基で治療されます。
アルギニノコハク酸尿症 (AA) の患者は、低タンパク食、カロリー補給、およびアルギニン遊離塩基で治療されます。 (廃止 11/97) 高アンモニア血症を発症した患者は、安息香酸ナトリウム、フェニル酪酸ナトリウム、およびアルギニン塩酸塩の静脈内投与で治療されます。安息香酸とフェニル酪酸は AA 患者には投与されません。
アンモニウムが正常または正常に近いレベルで安定した場合、静脈内投薬は徐々に経口投薬に置き換えられます。 8 時間以内にアンモニウムの有意な減少がなければ、患者は血液透析を開始します。
オンダンセトロン、高カロリー摂取、および頭蓋内圧亢進のためのマンニトールによる同時治療は許可されます。 食事および静脈内窒素は禁止されています。 (11/97 廃止)
研究の種類
入学
段階
- フェーズ2
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
プロトコルの参加基準:
尿素サイクル欠損症、すなわち： カルバミルリン酸シンテターゼ欠損症 (CPSD) オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 (OTCD) アルギニノコハク酸シンテターゼ欠損症 (ASD) アルギニノコハク酸尿症 (AA)
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Saul W. Brusilow、Johns Hopkins University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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