Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II fenylbutyrátu sodného, ​​benzoátu sodného, ​​fenylacetátu sodného a dietní intervence pro poruchy cyklu močoviny

23. června 2005 aktualizováno: National Center for Research Resources (NCRR)

CÍLE:

I. Posoudit bezpečnost a účinnost fenylbutyrátu sodného, ​​benzoátu sodného, ​​fenylacetátu sodného a dietní intervenci u pacientů s poruchami cyklu močoviny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Tento protokol popisuje několik klinických studií farmakologického a dietního řízení u pacientů s poruchami cyklu močoviny.

Pacienti s deficitem karbamylfosfátsyntetázy a ornitintranskarbamylázy jsou léčeni nízkoproteinovou dietou, esenciálními aminokyselinami (pro novorozenecké onemocnění), kalorickou suplementací, perorálním fenylbutyrátem sodným (nyní schválen jako lék na předpis 11/97) a citrulinem nebo argininem volná základna.

Pacienti s deficitem syntetázy kyseliny argininosukcinové jsou léčeni nízkoproteinovou dietou, kalorickou suplementací, perorálním fenylbutyrátem sodným (nyní schválen jako lék na předpis 11/97) a volnou bází argininu.

Pacienti s argininosukcinovou acidurií (AA) jsou léčeni nízkoproteinovou dietou, kalorickou suplementací a volnou bází argininu. (Ukončeno 11/97) Každý pacient, u kterého se rozvine hyperamonémie, je léčen intravenózním benzoátem sodným, fenylbutyrátem sodným a arginin hydrochloridem; benzoát a fenylbutyrát se pacientům s AA nepodávají.

Pokud se amonium stabilizuje na normální nebo téměř normální úrovni, intravenózní léky jsou postupně nahrazeny perorálními léky. Pokud během 8 hodin nedojde k významnému poklesu amonia, pacienti zahájí hemodialýzu.

Při zvýšeném intrakraniálním tlaku je povolena současná léčba ondansetronem, vysokým kalorickým příjmem a mannitolem. Dietní a intravenózní dusík je zakázán. (Ukončeno 11/97)

Typ studie

Intervenční

Zápis

20

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

Nedostatek močovinového cyklu, tj.: Nedostatek karbamylfosfátsyntetázy (CPSD) Nedostatek ornitintranskarbamylázy (OTCD) Nedostatek syntetázy kyseliny argininojantarové (ASD) Argininojantarová acidurie (AA)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Center for Research Resources (NCRR)

Spolupracovníci

Johns Hopkins University

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 1985

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2000

První zveřejněno (Odhad)

25. února 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. prosince 2001

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/11753
  • JHUSM-11753

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Benzoát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit