Фаза II исследования фенилбутирата натрия, бензоата натрия, фенилацетата натрия и диетического вмешательства при нарушениях цикла мочевины
ЦЕЛИ:
I. Оценить безопасность и эффективность фенилбутирата натрия, бензоата натрия, фенилацетата натрия и диетического вмешательства у пациентов с нарушениями цикла мочевины.
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
ПЛАН ПРОТОКОЛА: В этом протоколе описываются несколько клинических исследований фармакологического и диетического лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины.
Пациентов с дефицитом карбамилфосфатсинтетазы и орнитинтранскарбамилазы лечат диетой с низким содержанием белка, незаменимыми аминокислотами (при неонатальном дебюте заболевания), пищевыми добавками, пероральным приемом фенилбутирата натрия (в настоящее время одобрен в качестве рецептурного препарата 11/97) и цитруллином или аргинином. бесплатная база.
Пациентов с дефицитом синтетазы аргининоянтарной кислоты лечат диетой с низким содержанием белка, пищевыми добавками, пероральным приемом фенилбутирата натрия (теперь одобренного в качестве рецептурного препарата 11/97) и свободного основания аргинина.
Пациентов с аргининосукциновой ацидурией (АА) лечат диетой с низким содержанием белка, калорийными добавками и свободным основанием аргинина. (Прекращено 11/97) Любого пациента, у которого развивается гипераммониемия, лечат внутривенным введением бензоата натрия, фенилбутирата натрия и гидрохлорида аргинина; бензоат и фенилбутират не назначают пациентам с АА.
Если уровень аммония стабилизируется на нормальном или почти нормальном уровне, внутривенные препараты постепенно заменяют пероральными препаратами. Если в течение 8 часов не происходит значительного снижения уровня аммония, больным начинают гемодиализ.
Допускается одновременная терапия ондансетроном, высоким потреблением калорий и маннитолом при повышенном внутричерепном давлении. Диетический и внутривенный азот запрещены. (Снято с производства 11/97)
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:
Дефицит цикла мочевины, то есть: Дефицит карбамилфосфатсинтетазы (CPSD) Дефицит орнитинтранскарбамилазы (OTCD) Дефицит синтетазы аргининосукциновой кислоты (ASD) Аргининосукциновая ацидурия (AA)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Противогрибковые агенты
- 4-фенилмасляная кислота
- Фенилуксусная кислота
- Бензоат натрия
Другие идентификационные номера исследования
- 199/11753
- JHUSM-11753
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .