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Estudio de fase II de fenilbutirato de sodio, benzoato de sodio, fenilacetato de sodio e intervención dietética para trastornos del ciclo de la urea

23 de junio de 2005 actualizado por: National Center for Research Resources (NCRR)

OBJETIVOS:

I. Evaluar la seguridad y la eficacia del fenilbutirato de sodio, el benzoato de sodio, el fenilacetato de sodio y la intervención dietética en pacientes con trastornos del ciclo de la urea.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este protocolo describe varios estudios clínicos de manejo farmacológico y dietético en pacientes con trastornos del ciclo de la urea.

Los pacientes con deficiencia de carbamil fosfato sintetasa y ornitina transcarbamilasa se tratan con una dieta baja en proteínas, aminoácidos esenciales (para la enfermedad de inicio neonatal), suplementos calóricos, fenilbutirato de sodio oral (ahora aprobado como medicamento recetado 11/97) y citrulina o arginina base libre.

Los pacientes con deficiencia de ácido argininosuccínico sintetasa se tratan con una dieta baja en proteínas, suplementos calóricos, fenilbutirato de sodio oral (ahora aprobado como medicamento recetado 11/97) y base libre de arginina.

Los pacientes con aciduria argininosuccínico (AA) se tratan con una dieta baja en proteínas, suplementos calóricos y base libre de arginina. (Descontinuado el 11/97) Cualquier paciente que desarrolle hiperamonemia se trata con benzoato de sodio intravenoso, fenilbutirato de sodio y clorhidrato de arginina; El benzoato y el fenilbutirato no se administran a pacientes con AA.

Si el amonio se estabiliza en niveles normales o casi normales, los medicamentos intravenosos se reemplazan gradualmente por medicamentos orales. Si no hay una disminución significativa de amonio dentro de las 8 horas, los pacientes comienzan la hemodiálisis.

Se permite el tratamiento simultáneo con ondansetrón, alta ingesta calórica y manitol para la presión intracraneal elevada. El nitrógeno dietético e intravenoso está prohibido. (Descontinuado 11/97)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

20

Fase

  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

Deficiencia del ciclo de la urea, es decir: Deficiencia de carbamil fosfato sintetasa (CPSD) Deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTCD) Deficiencia de ácido argininosuccínico sintetasa (ASD) Aciduria argininosuccínico (AA)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Center for Research Resources (NCRR)

Colaboradores

Johns Hopkins University

Investigadores

  • Silla de estudio: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 1985

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de febrero de 2000

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2000

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de febrero de 2000

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

24 de junio de 2005

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2005

Última verificación

1 de diciembre de 2001

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 199/11753
  • JHUSM-11753

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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