Vaiheen II tutkimus natriumfenyylibutyraatista, natriumbentsoaatista, natriumfenyyliasetaatista ja ureakiertohäiriöiden ruokavaliosta
TAVOITTEET:
I. Arvioi natriumfenyylibutyraatin, natriumbentsoaatin, natriumfenyyliasetaatin ja ruokavalion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Tämä protokolla kuvaa useita kliinisiä tutkimuksia farmakologisesta ja ruokavaliohoidosta potilailla, joilla on ureakiertohäiriöitä.
Potilaita, joilla on karbamyylifosfaattisyntetaasin ja ornitiinitranskarbamylaasin puutos, hoidetaan vähäproteiinisella ruokavaliolla, välttämättömillä aminohapoilla (vastasyntyneen taudin hoitoon), kalorilisällä, suun kautta otettavalla natriumfenyylibutyraatilla (nyt hyväksytty reseptilääkkeeksi 11/97) ja sitrulliinilla tai arginiinilla. vapaa pohja.
Potilaita, joilla on arginiinimeripihkahapon syntetaasin puutos, hoidetaan vähäproteiinisella ruokavaliolla, kalorilisällä, oraalisella natriumfenyylibutyraatilla (nyt hyväksytty reseptilääkkeeksi 11/97) ja arginiinin vapaalla emäksellä.
Potilaita, joilla on argininomeripihkahappoasiduria (AA), hoidetaan vähäproteiinisella ruokavaliolla, kalorilisällä ja arginiinin vapaalla emäksellä. (Poistettu 11/97) Potilaita, joille kehittyy hyperammonemia, hoidetaan suonensisäisellä natriumbentsoaatilla, natriumfenyylibutyraatilla ja arginiinihydrokloridilla; bentsoaattia ja fenyylibutyraattia ei anneta potilaille, joilla on AA.
Jos ammonium stabiloituu normaalille tai lähes normaalille tasolle, suonensisäiset lääkkeet korvataan vähitellen oraalisilla lääkkeillä. Jos ammonium ei vähene merkittävästi 8 tunnin kuluessa, potilaat aloittavat hemodialyysin.
Samanaikainen hoito ondansetronilla, korkealla kalorien saannilla ja mannitolilla on sallittu kohonneen kallonsisäisen paineen vuoksi. Ruokavalion ja suonensisäisen typen antaminen on kielletty. (Poistettu 11/97)
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
Ureasyklin puutos, eli: karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos (CPSD) ornitiinitranskarbamylaasin puutos (OTCD) arginiinimeripihkahapon syntetaasin puutos (ASD) arginiinimeripihkahappoasiduria (AA)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- 4-fenyylivoihappo
- Fenyylietikkahappo
- Natriumbentsoaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11753
- JHUSM-11753
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .