Estudo de Fase II de Fenilbutirato de Sódio, Benzoato de Sódio, Fenilacetato de Sódio e Intervenção Dietética para Distúrbios do Ciclo da Uréia
OBJETIVOS:
I. Avaliar a segurança e eficácia do fenilbutirato de sódio, benzoato de sódio, fenilacetato de sódio e intervenção dietética em pacientes com distúrbios do ciclo da ureia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este protocolo descreve vários estudos clínicos de manejo farmacológico e dietético em pacientes com distúrbios do ciclo da ureia.
Pacientes com deficiência de carbamil fosfato sintetase e ornitina transcarbamilase são tratados com uma dieta pobre em proteínas, aminoácidos essenciais (para doença de início neonatal), suplementação calórica, fenilbutirato de sódio oral (agora aprovado como medicamento prescrito em 11/97) e citrulina ou arginina base livre.
Os pacientes com deficiência de ácido argininosuccínico sintetase são tratados com uma dieta pobre em proteínas, suplementação calórica, fenilbutirato de sódio oral (agora aprovado como medicamento prescrito 11/97) e base livre de arginina.
Pacientes com acidúria argininosuccínica (AA) são tratados com dieta pobre em proteínas, suplementação calórica e base livre de arginina. (Descontinuado em 11/97) Qualquer paciente que desenvolva hiperamonemia é tratado com benzoato de sódio intravenoso, fenilbutirato de sódio e cloridrato de arginina; benzoato e fenilbutirato não são administrados a pacientes com AA.
Se a amônia se estabilizar em níveis normais ou quase normais, os medicamentos intravenosos são gradualmente substituídos por medicamentos orais. Se não houver diminuição significativa de amônia dentro de 8 horas, os pacientes iniciam a hemodiálise.
A terapia concomitante com ondansetrona, alta ingestão calórica e manitol para pressão intracraniana elevada é permitida. Nitrogênio dietético e intravenoso é proibido. (Descontinuado em 11/97)
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
Deficiência do ciclo da ureia, ou seja: Deficiência de carbamil fosfato sintetase (CPSD) Deficiência de ornitina transcarbamilase (OTCD) Deficiência de ácido argininosuccínico sintetase (ASD) Acidúria argininosuccínica (AA)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Ácido 4-fenilbutírico
- Ácido fenilacético
- Benzoato de Sódio
Outros números de identificação do estudo
- 199/11753
- JHUSM-11753
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .