Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II-studie van natriumfenylbutyraat, natriumbenzoaat, natriumfenylacetaat en dieetinterventie voor ureumcyclusstoornissen

23 juni 2005 bijgewerkt door: National Center for Research Resources (NCRR)

DOELSTELLINGEN:

I. Beoordeel de veiligheid en werkzaamheid van natriumfenylbutyraat, natriumbenzoaat, natriumfenylacetaat en dieetinterventie bij patiënten met ureumcyclusstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit protocol beschrijft verschillende klinische onderzoeken naar farmacologisch en dieetmanagement bij patiënten met ureumcyclusstoornissen.

Patiënten met carbamylfosfaatsynthetase en ornithine-transcarbamylasedeficiëntie worden behandeld met een eiwitarm dieet, essentiële aminozuren (voor neonatale ziekte), calorische suppletie, oraal natriumfenylbutyraat (nu goedgekeurd als voorgeschreven medicijn 11/97) en citrulline of arginine vrije basis.

Patiënten met argininobarnsteenzuursynthetasedeficiëntie worden behandeld met een eiwitarm dieet, calorische suppletie, oraal natriumfenylbutyraat (nu goedgekeurd als voorgeschreven medicijn 11/97) en arginine-vrije base.

Patiënten met argininobarnsteenzuuracidurie (AA) worden behandeld met een eiwitarm dieet, caloriesupplementen en argininevrije base. (Niet meer leverbaar 11/97) Elke patiënt die hyperammoniëmie ontwikkelt, wordt behandeld met intraveneus natriumbenzoaat, natriumfenylbutyraat en argininehydrochloride; benzoaat en fenylbutyraat worden niet gegeven aan patiënten met AA.

Als ammonium op normale of bijna normale niveaus stabiliseert, worden intraveneuze medicijnen geleidelijk vervangen door orale medicatie. Als er binnen 8 uur geen significante afname van ammonium is, beginnen patiënten met hemodialyse.

Gelijktijdige therapie met ondansetron, hoge calorie-inname en mannitol voor verhoogde intracraniale druk is toegestaan. Dieet en intraveneuze stikstof is verboden. (Niet meer leverbaar 11/97)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

20

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

Ureumcyclusdeficiëntie, d.w.z.: Carbamylfosfaatsynthetasedeficiëntie (CPSD) Ornithinetranscarbamylasedeficiëntie (OTCD) Argininobarnsteenzuursynthetasedeficiëntie (ASD) Argininobarnsteenzuururie (AA)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Medewerkers

Johns Hopkins University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Saul W. Brusilow, Johns Hopkins University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 1985

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 februari 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 februari 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

25 februari 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 december 2001

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/11753
  • JHUSM-11753

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren