急性ポルフィリン症に対するアルギン酸ヘムおよびメソポルフィリン錫の第I/II相試験

プロトコルの概要: このプロジェクトには、非盲検多施設治療研究、非盲検予防研究、制御用量範囲研究、および制御薬物併用用量範囲研究の 4 つの研究が含まれます。

治療研究では、ポルフィリン症の急性発作を起こした参加者は、ヘムアルギネートを4日間毎日静脈内投与されます. 重度の発作を起こし、回復が遅い患者では、治療を 7 日間まで延長することができます。これらのデータは個別に分析されます。

予防研究では、参加者はアルギン酸ヘムの注入を 6 か月間毎週受けます。 選択されたケースでは、治療が延長される場合があります。これらのデータは個別に分析されます。 急性発作が発生した場合、患者はアルギン酸ヘムの標準コースで治療されます。 参加者は、予防治療後 6 か月間毎週追跡されます。

用量範囲研究では、3 人の患者からなる 4 つのグループが、標準および低用量のヘム アルギネート注入に無作為に割り当てられ、4 日間毎日投与されます。 4 ～ 12 週間のウォッシュアウトの後、患者は 2 回目の投与を受けます。 4つのグループのうち2つでは、患者はヘムアルギン酸と通常の生理食塩水コントロールの間を行き来します。

併用用量範囲研究では、3 人の患者からなる 4 つのグループが、スズ メソポルフィリンの 2 つの用量のうちの 1 つにランダムに割り当てられます。 4～12週間のウォッシュアウトの後、これらの患者は標準または低用量のヘムアルギネート注入に交配されます。 2 回目の 4 ～ 12 週間のウォッシュアウトの後、患者にスズ メソポルフィリンとアルギン酸ヘムの併用注入を行います。

すべての参加者は、ポルフィリン前駆体の変動を防ぐために特別な食事を与えられます。