Badanie fazy I/II arginianu hemu i mezoporfiryny cyny w ostrej porfirii
CELE: I. Ocena skuteczności i bezpieczeństwa arginianu hemu w leczeniu 20 pacjentów z ostrymi napadami porfirii.
II. Ocena skuteczności i bezpieczeństwa arginianu hemu w zapobieganiu częstym zaostrzeniom ostrej porfirii u maksymalnie 15 pacjentów.
III. Oszacuj najniższą skuteczną dawkę arginianu hemu (0,3, 1,0 lub 3,0 mg/kg) w redukcji prekursorów porfiryn u 12 stabilnych pacjentów z ostrą przerywaną porfirią w okresie remisji.
IV. Ocena bezpieczeństwa i skuteczności mezoporfiryny cyny stosowanej w połączeniu z arginianem hemu w redukcji prekursorów porfiryn u 12 stabilnych pacjentów z ostrą przerywaną porfirią w okresie remisji.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ZARYS PROTOKOŁU: Ten projekt obejmuje 4 badania: niezaślepione, wieloośrodkowe badanie dotyczące leczenia, niezaślepione badanie dotyczące profilaktyki, kontrolowane badanie dotyczące ustalania zakresu dawek oraz kontrolowane badanie dotyczące ustalania zakresu dawek skojarzonych leków.
W badaniu dotyczącym leczenia uczestnicy z ostrymi atakami porfirii otrzymywali dożylnie arginian hemu codziennie przez 4 dni. Leczenie można przedłużyć do 7 dni u pacjentów z ciężkimi atakami i powolną rekonwalescencją; dane te są analizowane oddzielnie.
W badaniu profilaktycznym uczestnicy otrzymują cotygodniowe wlewy arginianu hemu przez 6 miesięcy. W wybranych przypadkach leczenie może zostać przedłużone; dane te są analizowane oddzielnie. Jeśli wystąpi ostry atak, pacjenci są leczeni standardowym cyklem arginianu hemu. Uczestnicy są obserwowani co tydzień przez 6 miesięcy po leczeniu zapobiegawczym.
W badaniu z zakresem dawek 4 grupy po 3 pacjentów są losowo przydzielane do standardowych i niskich dawek wlewów arginianu hemu, podawanych codziennie przez 4 dni. Po wypłukaniu trwającym 4-12 tygodni pacjenci przechodzą na drugą dawkę. W 2 z 4 grup pacjenci krzyżowali arginian hemu z kontrolą z normalną solą fizjologiczną.
W badaniu dotyczącym zakresu dawek skojarzonych 4 grupy po 3 pacjentów są losowo przydzielane do 1 z 2 dawek mezoporfiryny cyny. Po 4-12 tygodniach wypłukiwania, pacjenci ci są przestawiani na standardową lub niską dawkę infuzji arginianu hemu. Po drugim wypłukaniu trwającym 4-12 tygodni, pacjentom podaje się infuzję skojarzoną mezoporfiryny cyny, a następnie arginianu hemu.
Wszyscy uczestnicy otrzymują specjalną dietę, aby zapobiec wahaniom prekursorów porfiryn.
Typ studiów
Zapisy
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:
--Charakterystyka choroby--
- Dobrze udokumentowana porfiria ostra, tj.: porfiria ostra przerywana porfiria różnobarwna koproporfiria dziedziczna
--Charakterystyka pacjenta--
- Żadnych kobiet w ciąży
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 199/11887
- UTMB-398
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .