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Studio di fase I/II dell'eme arginato e della mesoporfirina di stagno per la porfiria acuta

23 giugno 2005 aggiornato da: National Center for Research Resources (NCRR)

OBIETTIVI: I. Valutare l'efficacia e la sicurezza dell'eme arginato nel trattamento di 20 pazienti con attacchi acuti di porfiria.

II. Valutare l'efficacia e la sicurezza dell'eme arginato nella prevenzione delle frequenti esacerbazioni della porfiria acuta in un massimo di 15 pazienti.

III. Stimare la dose minima efficace di eme arginato (0,3, 1,0 o 3,0 mg/kg) nella riduzione dei precursori della porfirina in 12 pazienti stabili con porfiria acuta intermittente in remissione.

IV. Valutare la sicurezza e l'efficacia della mesoporfirina di stagno utilizzata in combinazione con l'eme arginato nella riduzione dei precursori della porfirina in 12 pazienti stabili con porfiria acuta intermittente in remissione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo progetto comprende 4 studi: uno studio di trattamento multicentrico non in cieco, uno studio di prevenzione non in cieco, uno studio di dosaggio controllato e uno studio di dosaggio controllato della combinazione di farmaci.

Nello studio sul trattamento, i partecipanti con attacchi acuti di porfiria ricevono eme arginato per via endovenosa ogni giorno per 4 giorni. Il trattamento può essere esteso a 7 giorni nei pazienti con attacchi gravi e recupero lento; questi dati vengono analizzati separatamente.

Nello studio sulla prevenzione, i partecipanti ricevono infusioni settimanali di eme arginato per 6 mesi. Il trattamento può essere esteso in casi selezionati; questi dati vengono analizzati separatamente. Se si verifica un attacco acuto, i pazienti vengono trattati con un ciclo standard di eme arginato. I partecipanti vengono seguiti settimanalmente per 6 mesi dopo il trattamento preventivo.

Nello studio di dosaggio, 4 gruppi di 3 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a infusioni di eme arginato standard e a basso dosaggio, somministrate giornalmente per 4 giorni. Dopo un periodo di washout di 4-12 settimane, i pazienti passano a una seconda dose. In 2 dei 4 gruppi, i pazienti incrociano tra eme arginato e un normale controllo salino.

Nello studio di dosaggio combinato, 4 gruppi di 3 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a 1 di 2 dosi di stagno mesoporfirina. Dopo un periodo di washout di 4-12 settimane, questi pazienti passano a un'infusione di eme arginato standard oa basso dosaggio. Dopo un secondo washout di 4-12 settimane, ai pazienti viene somministrata un'infusione combinata di stagno mesoporfirina seguita da eme arginato.

A tutti i partecipanti viene somministrata una dieta speciale per prevenire le fluttuazioni dei precursori della porfirina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

59

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Porfiria acuta ben documentata, vale a dire: Porfiria acuta intermittente Porfiria variegata Coproporfiria ereditaria

--Caratteristiche del paziente--

  • Nessuna donna incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaboratori

University of Texas

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 1993

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2000

Primo Inserito (Stima)

25 febbraio 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 dicembre 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/11887
  • UTMB-398

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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