- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00004789
Phase-I/II-Studie mit Häm-Arginat und Zinn-Mesoporphyrin bei akuter Porphyrie
ZIELE: I. Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Häm-Arginat bei der Behandlung von 20 Patienten mit akuten Porphyrie-Anfällen.
II. Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit von Häm-Arginat bei der Vorbeugung häufiger Exazerbationen einer akuten Porphyrie bei bis zu 15 Patienten.
III. Schätzen Sie die niedrigste wirksame Dosis von Häm-Arginat (0,3, 1,0 oder 3,0 mg/kg) zur Reduzierung von Porphyrin-Vorstufen bei 12 stabilen Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie in Remission.
IV. Bewerten Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Zinnmesoporphyrin in Kombination mit Häm-Arginat bei der Reduzierung von Porphyrin-Vorläufern bei 12 stabilen Patienten mit akuter intermittierender Porphyrie in Remission.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT: Dieses Projekt umfasst 4 Studien: eine unverblindete multizentrische Behandlungsstudie, eine unverblindete Präventionsstudie, eine kontrollierte Dosisfindungsstudie und eine kontrollierte Dosisfindungsstudie für Arzneimittelkombinationen.
In der Behandlungsstudie erhalten Teilnehmer mit akuten Porphyrie-Anfällen täglich 4 Tage lang intravenöses Häm-Arginat. Bei Patienten mit schweren Attacken und langsamer Genesung kann die Behandlung auf 7 Tage verlängert werden; diese Daten werden separat ausgewertet.
In der Präventionsstudie erhalten die Teilnehmer 6 Monate lang wöchentliche Infusionen mit Häm-Arginat. Die Behandlung kann in ausgewählten Fällen verlängert werden; diese Daten werden separat ausgewertet. Wenn ein akuter Anfall auftritt, werden die Patienten mit einer Standardbehandlung mit Häm-Arginat behandelt. Die Teilnehmer werden nach der vorbeugenden Behandlung 6 Monate lang wöchentlich nachbeobachtet.
In der Dosisfindungsstudie werden 4 Gruppen von 3 Patienten nach dem Zufallsprinzip Standard- und niedrig dosierte Häm-Arginat-Infusionen zugewiesen, die täglich über 4 Tage verabreicht werden. Nach einer Auswaschung von 4–12 Wochen werden die Patienten auf eine zweite Dosis umgestellt. In 2 der 4 Gruppen kreuzen die Patienten zwischen Häm-Arginat und einer normalen Kochsalzlösung als Kontrolle.
In der kombinierten Dosisfindungsstudie werden 4 Gruppen von 3 Patienten nach dem Zufallsprinzip 1 von 2 Dosen Zinnmesoporphyrin zugeteilt. Nach einer 4- bis 12-wöchigen Auswaschung werden diese Patienten auf eine Standard- oder niedrig dosierte Häm-Arginat-Infusion umgestellt. Nach einer zweiten 4–12-wöchigen Auswaschung erhalten die Patienten eine Kombinationsinfusion von Zinnmesoporphyrin, gefolgt von Hämarginat.
Alle Teilnehmer erhalten eine spezielle Diät, um Schwankungen der Porphyrin-Vorstufen vorzubeugen.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:
--Krankheitsmerkmale--
- Gut dokumentierte akute Porphyrie, d. h.: Akute intermittierende Porphyrie Variegate-Porphyrie Hereditäre Koproporphyrie
--Patienteneigenschaften--
- Keine Schwangeren
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/11887
- UTMB-398
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