Fáze I/II studie hemarginátu a cínového mezoporfyrinu pro akutní porfyrii
CÍLE: I. Zhodnotit účinnost a bezpečnost hemarginátu v léčbě 20 pacientů s akutními atakami porfyrie.
II. Vyhodnoťte účinnost a bezpečnost hemarginátu v prevenci častých exacerbací akutní porfyrie až u 15 pacientů.
III. Odhadněte nejnižší účinnou dávku hemearginátu (0,3, 1,0 nebo 3,0 mg/kg) při snižování prekurzorů porfyrinů u 12 stabilních pacientů s akutní intermitentní porfyrií v remisi.
IV. Zhodnoťte bezpečnost a účinnost mesoporfyrinu cínu použitého v kombinaci s hemarginátem při redukci prekurzorů porfyrinů u 12 stabilních pacientů s akutní intermitentní porfyrií v remisi.
Přehled studie
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Tento projekt zahrnuje 4 studie: nezaslepenou multicentrickou léčebnou studii, nezaslepenou preventivní studii, kontrolovanou studii určující rozmezí dávek a kontrolovanou studii určující dávkování kombinací léků.
V léčebné studii dostávají účastníci s akutními záchvaty porfyrie intravenózně hemarginát denně po dobu 4 dnů. Léčba může být prodloužena na 7 dní u pacientů s těžkými záchvaty a pomalým zotavením; tato data jsou analyzována samostatně.
V preventivní studii dostávají účastníci týdenní infuze hemarginátu po dobu 6 měsíců. Léčba může být ve vybraných případech prodloužena; tato data jsou analyzována samostatně. Pokud dojde k akutnímu záchvatu, pacienti jsou léčeni standardní léčbou hemarginátem. Účastníci jsou sledováni týdně po dobu 6 měsíců po preventivní léčbě.
Ve studii s rozmezím dávek byly 4 skupiny po 3 pacientech náhodně rozděleny do standardních a nízkých dávek hemarginátových infuzí, podávaných denně po dobu 4 dnů. Po 4-12 týdnech vymývání jsou pacienti převedeni na druhou dávku. Ve 2 ze 4 skupin pacienti křížili hemarginát a normální fyziologický roztok.
V kombinované studii s rozmezím dávek byly 4 skupiny po 3 pacientech náhodně přiřazeny k 1 ze 2 dávek cínového mesoporfyrinu. Po 4-12 týdnech vymývání jsou tito pacienti převedeni na standardní nebo nízkodávkovou infuzi hemarginátu. Po druhém 4-12 týdenním vymývání se pacientům podává kombinovaná infuze mesoporfyrinu cínu následovaného hemarginátem.
Všichni účastníci dostávají speciální dietu, aby se zabránilo kolísání prekurzorů porfyrinů.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
- Dobře zdokumentovaná akutní porfyrie, tj.: Akutní intermitentní porfyrie Pestrá porfyrie Dědičná koproporfyrie
-- Charakteristika pacienta --
- Žádné těhotné ženy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 199/11887
- UTMB-398
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na cínový mesoporfyrin
-
West Virginia UniversityInstitut Straumann AGDokončenoZubní protéza, kompletní | Okamžité naložení zubního implantátuSpojené státy
-
International Biomedical Systems S.p.A.NeznámýIschemická choroba srdeční | Angioplastika, transluminální, perkutánní koronární | StentyNěmecko, Itálie, Holandsko, Švýcarsko
-
Medical University of GrazAlphamed Medizintechnik Fischer GmbHStaženoOsteoartróza, koleno | Artroplastika, náhrada, kolenoRakousko