Fase I/II-studie av hemarginat og tinnmesoporfyrin for akutt porfyri

PROTOKOLSKISSE: Dette prosjektet involverer 4 studier: en ublindet multisenterbehandlingsstudie, en ublindet forebyggingsstudie, en kontrollert dosevarierende studie og en kontrollert medikamentkombinasjonsdosestudie.

I behandlingsstudien får deltakere med akutte anfall av porfyri intravenøst ​​hemarginat daglig i 4 dager. Behandlingen kan forlenges til 7 dager hos pasienter med alvorlige anfall og langsom bedring; disse dataene analyseres separat.

I forebyggingsstudien får deltakerne ukentlige infusjoner av hemarginat i 6 måneder. Behandlingen kan utvides i utvalgte tilfeller; disse dataene analyseres separat. Hvis det oppstår et akutt angrep, behandles pasientene med en standardkur med hemarginat. Deltakerne følges ukentlig i 6 måneder etter forebyggende behandling.

I den dosevarierende studien blir 4 grupper på 3 pasienter tilfeldig tildelt standard og lavdose heme arginat infusjoner, administrert daglig i 4 dager. Etter en utvasking på 4-12 uker, krysses pasientene til en ny dose. I 2 av de 4 gruppene krysser pasientene mellom heme arginat og en normal saltvannskontroll.

I kombinasjonsdoseringsstudien blir 4 grupper på 3 pasienter tilfeldig tildelt 1 av 2 doser tinnmesoporfyrin. Etter en 4-12 ukers utvasking krysses disse pasientene til en standard eller lavdose heme arginat infusjon. Etter en ny 4-12 ukers utvasking gis pasientene en kombinasjonsinfusjon av tinnmesoporfyrin etterfulgt av hemarginat.

Alle deltakere får en spesiell diett for å forhindre svingninger i porfyrinforløpere.