Estudo de Fase I/II de Heme Arginato e Mesoporfirina de Estanho para Porfiria Aguda
OBJETIVOS: I. Avaliar a eficácia e segurança do heme arginato no tratamento de 20 pacientes com crises agudas de porfiria.
II. Avaliar a eficácia e segurança do arginato heme na prevenção de exacerbações frequentes de porfiria aguda em até 15 pacientes.
III. Estime a menor dose efetiva de arginato heme (0,3, 1,0 ou 3,0 mg/kg) na redução dos precursores de porfirina em 12 pacientes estáveis com porfiria intermitente aguda em remissão.
4. Avaliar a segurança e eficácia da mesoporfirina de estanho usada em combinação com arginato de heme na redução dos precursores de porfirina em 12 pacientes estáveis com porfiria aguda intermitente em remissão.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este projeto envolve 4 estudos: um estudo de tratamento multicêntrico não cego, um estudo de prevenção não cego, um estudo de variação de dose controlada e um estudo de variação de dose de combinação controlada de drogas.
No estudo de tratamento, os participantes com ataques agudos de porfiria receberam heme arginato intravenoso diariamente por 4 dias. O tratamento pode ser estendido para 7 dias em pacientes com ataques graves e recuperação lenta; esses dados são analisados separadamente.
No estudo de prevenção, os participantes receberam infusões semanais de arginato heme por 6 meses. O tratamento pode ser estendido em casos selecionados; esses dados são analisados separadamente. Se ocorrer um ataque agudo, os pacientes são tratados com um curso padrão de arginato de heme. Os participantes são acompanhados semanalmente por 6 meses após o tratamento preventivo.
No estudo de variação de dose, 4 grupos de 3 pacientes são distribuídos aleatoriamente para infusões de arginato de heme padrão e de baixa dose, administradas diariamente por 4 dias. Após um washout de 4-12 semanas, os pacientes são cruzados para uma segunda dose. Em 2 dos 4 grupos, os pacientes cruzam entre arginato heme e um controle salino normal.
No estudo de combinação de variação de dose, 4 grupos de 3 pacientes são designados aleatoriamente para 1 de 2 doses de mesoporfirina de estanho. Após uma lavagem de 4-12 semanas, esses pacientes são cruzados para uma infusão padrão ou de baixa dose de arginato de heme. Após um segundo washout de 4 a 12 semanas, os pacientes recebem uma infusão combinada de mesoporfirina de estanho seguida de arginato de heme.
Todos os participantes recebem uma dieta especial para evitar flutuações nos precursores de porfirina.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Porfiria aguda bem documentada, ou seja: Porfiria aguda intermitente Porfiria variegada Coproporfiria hereditária
--Características do paciente--
- Nenhuma mulher grávida
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/11887
- UTMB-398
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