Fase I/II undersøgelse af heme arginat og tin mesoporphyrin til akut porfyri
MÅL: I. Evaluere effektiviteten og sikkerheden af hæme arginat i behandlingen af 20 patienter med akutte anfald af porfyri.
II. Evaluer effektiviteten og sikkerheden af hæmarginat til at forhindre hyppige forværringer af akut porfyri hos op til 15 patienter.
III. Estimer den laveste effektive dosis af hæmarginat (0,3, 1,0 eller 3,0 mg/kg) til at reducere porphyrinprækursorer hos 12 stabile patienter med akut intermitterende porfyri i remission.
IV. Evaluer sikkerheden og effektiviteten af tin mesoporphyrin brugt i kombination med hæme arginat til at reducere porphyrin precursorer hos 12 stabile patienter med akut intermitterende porfyri i remission.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PROTOKOL OVERSIGT: Dette projekt involverer 4 undersøgelser: et ublindet multicenterbehandlingsstudie, et ublindet forebyggelsesstudie, et kontrolleret dosisområdestudie og et kontrolleret lægemiddelkombinationsdosisintervalstudie.
I behandlingsstudiet får deltagere med akutte anfald af porfyri intravenøst hæmarginat dagligt i 4 dage. Behandlingen kan forlænges til 7 dage hos patienter med alvorlige anfald og langsom bedring; disse data analyseres separat.
I forebyggelsesundersøgelsen modtager deltagerne ugentlige infusioner af hæmarginat i 6 måneder. Behandlingen kan forlænges i udvalgte tilfælde; disse data analyseres separat. Hvis der opstår et akut angreb, behandles patienter med et standardforløb af hæmarginat. Deltagerne følges ugentligt i 6 måneder efter forebyggende behandling.
I den dosis-interval undersøgelse, 4 grupper af 3 patienter er tilfældigt tildelt standard og lav-dosis hæm arginat infusioner, administreret dagligt i 4 dage. Efter en udvaskning på 4-12 uger krydses patienterne til en anden dosis. I 2 af de 4 grupper krydser patienterne hæm arginat og en normal saltvandskontrol.
I kombinationsdosisintervalstudiet fordeles 4 grupper af 3 patienter tilfældigt til 1 ud af 2 doser tin mesoporphyrin. Efter en 4-12 ugers udvaskning krydses disse patienter til en standard- eller lavdosis hæmarginatinfusion. Efter en anden 4-12 ugers udvaskning gives patienterne en kombinationsinfusion af tin mesoporphyrin efterfulgt af hæmarginat.
Alle deltagere får en særlig diæt for at forhindre udsving i porfyrinprækursorer.
Undersøgelsestype
Tilmelding
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:
--Sygdomskarakteristika--
- Veldokumenteret akut porfyri, dvs.: Akut intermitterende porfyri Variegate porfyri Arvelig coproporfyri
--Patientkarakteristika--
- Ingen gravide
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 199/11887
- UTMB-398
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .