Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I/II undersøgelse af heme arginat og tin mesoporphyrin til akut porfyri

23. juni 2005 opdateret af: National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​hæme arginat i behandlingen af ​​20 patienter med akutte anfald af porfyri.

II. Evaluer effektiviteten og sikkerheden af ​​hæmarginat til at forhindre hyppige forværringer af akut porfyri hos op til 15 patienter.

III. Estimer den laveste effektive dosis af hæmarginat (0,3, 1,0 eller 3,0 mg/kg) til at reducere porphyrinprækursorer hos 12 stabile patienter med akut intermitterende porfyri i remission.

IV. Evaluer sikkerheden og effektiviteten af ​​tin mesoporphyrin brugt i kombination med hæme arginat til at reducere porphyrin precursorer hos 12 stabile patienter med akut intermitterende porfyri i remission.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Dette projekt involverer 4 undersøgelser: et ublindet multicenterbehandlingsstudie, et ublindet forebyggelsesstudie, et kontrolleret dosisområdestudie og et kontrolleret lægemiddelkombinationsdosisintervalstudie.

I behandlingsstudiet får deltagere med akutte anfald af porfyri intravenøst ​​hæmarginat dagligt i 4 dage. Behandlingen kan forlænges til 7 dage hos patienter med alvorlige anfald og langsom bedring; disse data analyseres separat.

I forebyggelsesundersøgelsen modtager deltagerne ugentlige infusioner af hæmarginat i 6 måneder. Behandlingen kan forlænges i udvalgte tilfælde; disse data analyseres separat. Hvis der opstår et akut angreb, behandles patienter med et standardforløb af hæmarginat. Deltagerne følges ugentligt i 6 måneder efter forebyggende behandling.

I den dosis-interval undersøgelse, 4 grupper af 3 patienter er tilfældigt tildelt standard og lav-dosis hæm arginat infusioner, administreret dagligt i 4 dage. Efter en udvaskning på 4-12 uger krydses patienterne til en anden dosis. I 2 af de 4 grupper krydser patienterne hæm arginat og en normal saltvandskontrol.

I kombinationsdosisintervalstudiet fordeles 4 grupper af 3 patienter tilfældigt til 1 ud af 2 doser tin mesoporphyrin. Efter en 4-12 ugers udvaskning krydses disse patienter til en standard- eller lavdosis hæmarginatinfusion. Efter en anden 4-12 ugers udvaskning gives patienterne en kombinationsinfusion af tin mesoporphyrin efterfulgt af hæmarginat.

Alle deltagere får en særlig diæt for at forhindre udsving i porfyrinprækursorer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

59

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Veldokumenteret akut porfyri, dvs.: Akut intermitterende porfyri Variegate porfyri Arvelig coproporfyri

--Patientkarakteristika--

  • Ingen gravide

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbejdspartnere

University of Texas

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 1993

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2000

Først opslået (Skøn)

25. februar 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. december 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/11887
  • UTMB-398

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Porfyri

Kliniske forsøg med tin mesoporphyrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner