Hemiarginaatin ja tina-mesoporfyriinin vaiheen I/II tutkimus akuutin porfyriaan
TAVOITTEET: I. Arvioi hemiarginaatin tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa 20 potilasta, joilla on akuutteja porfyriakohtauksia.
II. Arvioi hemiarginaatin tehoa ja turvallisuutta akuutin porfyrian toistuvien pahenemisvaiheiden ehkäisyssä jopa 15 potilaalla.
III. Arvioi pienin tehokas hemiarginaatin annos (0,3, 1,0 tai 3,0 mg/kg) porfyriinin esiasteiden vähentämisessä 12 vakaalla potilaalla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria remissiossa.
IV. Arvioi yhdessä hemiarginaatin kanssa käytetyn tinamesoporfyriinin turvallisuutta ja tehoa porfyriinin esiasteiden vähentämisessä 12 vakaalla potilaalla, joilla on akuutti jaksottainen porfyria remissiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tämä projekti sisältää 4 tutkimusta: sokkoutettu monikeskushoitotutkimus, sokkoutettu ennaltaehkäisytutkimus, kontrolloitu annosvaihtelututkimus ja kontrolloitu lääkeyhdistelmäannostutkimus.
Hoitotutkimuksessa osallistujat, joilla oli akuutteja porfyriakohtauksia, saavat suonensisäistä hemiarginaattia päivittäin 4 päivän ajan. Hoito voidaan pidentää 7 päivään potilailla, joilla on vakavia kohtauksia ja hidas toipuminen; nämä tiedot analysoidaan erikseen.
Ennaltaehkäisytutkimuksessa osallistujat saavat viikoittain infuusiona hemiarginaattia 6 kuukauden ajan. Hoitoa voidaan pidentää tietyissä tapauksissa; nämä tiedot analysoidaan erikseen. Jos akuutti kohtaus ilmenee, potilaita hoidetaan tavallisella hemiarginaattikuurilla. Osallistujia seurataan viikoittain 6 kuukauden ajan ennaltaehkäisevän hoidon jälkeen.
Annosvaihtelututkimuksessa 4 3 potilaan ryhmää jaetaan satunnaisesti normaaleihin ja pieniannoksisiin hemiarginaatti-infuusioihin, joita annettiin päivittäin 4 päivän ajan. 4-12 viikon pesun jälkeen potilaat siirtyvät toiseen annokseen. Kahdessa neljästä ryhmästä potilaat risteytyvät hemiarginaatin ja normaalin suolaliuoskontrollin välillä.
Yhdistelmäannoksen vaihtelututkimuksessa 4 3 potilaan ryhmää jaetaan satunnaisesti yhteen kahdesta tinamesoporfyriiniannoksesta. 4–12 viikon huuhtoutumisjakson jälkeen nämä potilaat risteytetään tavalliseen tai pieniannoksiseen hemiarginaatti-infuusioon. Toisen 4–12 viikon pesun jälkeen potilaille annetaan tinamesoporfyriinin yhdistelmäinfuusio ja sen jälkeen hemiarginaatti.
Kaikille osallistujille annetaan erityinen ruokavalio porfyriinin esiasteiden vaihteluiden estämiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
- Hyvin dokumentoitu akuutti porfyria eli: Akuutti ajoittainen porfyria Variegate porfyria Perinnöllinen koproporfyria
--Potilaan ominaisuudet--
- Ei raskaana olevia naisia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11887
- UTMB-398
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .