Estudio de fase I/II de arginato de hemo y mesoporfirina de estaño para la porfiria aguda
OBJETIVOS: I. Evaluar la eficacia y seguridad del arginato de hemo en el tratamiento de 20 pacientes con ataques agudos de porfiria.
II. Evaluar la eficacia y seguridad del arginato de hemo en la prevención de exacerbaciones frecuentes de porfiria aguda en hasta 15 pacientes.
tercero Calcule la dosis eficaz más baja de arginato de hemo (0,3, 1,0 o 3,0 mg/kg) para reducir los precursores de porfirina en 12 pacientes estables con porfiria intermitente aguda en remisión.
IV. Evaluar la seguridad y eficacia de la mesoporfirina de estaño utilizada en combinación con arginato de hemo para reducir los precursores de porfirina en 12 pacientes estables con porfiria intermitente aguda en remisión.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este proyecto involucra 4 estudios: un estudio de tratamiento multicéntrico no cegado, un estudio de prevención no cegado, un estudio de rango de dosis controlado y un estudio de rango de dosis de combinación de medicamentos controlados.
En el estudio de tratamiento, los participantes con ataques agudos de porfiria recibieron arginato de hemo por vía intravenosa diariamente durante 4 días. El tratamiento puede extenderse a 7 días en pacientes con ataques severos y recuperación lenta; estos datos se analizan por separado.
En el estudio de prevención, los participantes reciben infusiones semanales de arginato de hemo durante 6 meses. El tratamiento puede extenderse en casos seleccionados; estos datos se analizan por separado. Si ocurre un ataque agudo, los pacientes son tratados con un ciclo estándar de arginato de hemo. Los participantes reciben un seguimiento semanal durante 6 meses después del tratamiento preventivo.
En el estudio de rango de dosis, 4 grupos de 3 pacientes se asignan aleatoriamente a infusiones de arginato de hemo en dosis estándar y baja, administradas diariamente durante 4 días. Después de un lavado de 4 a 12 semanas, los pacientes pasan a una segunda dosis. En 2 de los 4 grupos, los pacientes cruzan entre hemo arginato y un control de solución salina normal.
En el estudio combinado de rango de dosis, 4 grupos de 3 pacientes se asignan aleatoriamente a 1 de 2 dosis de mesoporfirina de estaño. Después de un lavado de 4 a 12 semanas, estos pacientes pasan a una infusión de arginato de hemo estándar o de dosis baja. Después de un segundo lavado de 4 a 12 semanas, los pacientes reciben una infusión combinada de mesoporfirina de estaño seguida de arginato de hemo.
Todos los participantes reciben una dieta especial para evitar fluctuaciones en los precursores de porfirina.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Porfiria aguda bien documentada, es decir: Porfiria aguda intermitente Porfiria variegata Coproporfiria hereditaria
--Características del paciente--
- ninguna mujer embarazada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/11887
- UTMB-398
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .