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Étude de phase I/II sur l'arginate d'hème et la mésoporphyrine d'étain pour la porphyrie aiguë

23 juin 2005 mis à jour par: National Center for Research Resources (NCRR)

OBJECTIFS : I. Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'arginate hémique dans le traitement de 20 patients présentant des crises aiguës de porphyrie.

II. Évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'arginate d'hème dans la prévention des exacerbations fréquentes de la porphyrie aiguë chez jusqu'à 15 patients.

III. Estimer la dose efficace la plus faible d'arginate d'hème (0,3, 1,0 ou 3,0 mg/kg) pour réduire les précurseurs de porphyrine chez 12 patients stables atteints de porphyrie aiguë intermittente en rémission.

IV. Évaluer l'innocuité et l'efficacité de la mésoporphyrine d'étain utilisée en association avec l'arginate d'hème pour réduire les précurseurs de porphyrine chez 12 patients stables atteints de porphyrie aiguë intermittente en rémission.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Ce projet comprend 4 études : une étude de traitement multicentrique sans insu, une étude de prévention sans insu, une étude contrôlée de détermination de la dose et une étude contrôlée de détermination de la dose d'une combinaison de médicaments.

Dans l'étude sur le traitement, les participants souffrant de crises aiguës de porphyrie reçoivent quotidiennement de l'arginate d'hème par voie intraveineuse pendant 4 jours. Le traitement peut être prolongé jusqu'à 7 jours chez les patients présentant des crises sévères et une récupération lente ; ces données sont analysées séparément.

Dans l'étude de prévention, les participants reçoivent des perfusions hebdomadaires d'arginate d'hème pendant 6 mois. Le traitement peut être prolongé dans certains cas; ces données sont analysées séparément. Si une crise aiguë survient, les patients sont traités avec un traitement standard d'arginate d'hème. Les participants sont suivis chaque semaine pendant 6 mois après le traitement préventif.

Dans l'étude de dosage, 4 groupes de 3 patients sont assignés au hasard à des perfusions d'arginate d'hème standard et à faible dose, administrées quotidiennement pendant 4 jours. Après un sevrage de 4 à 12 semaines, les patients reçoivent une seconde dose. Dans 2 des 4 groupes, les patients passent de l'hème arginate à un contrôle salin normal.

Dans l'étude de dosage combiné, 4 groupes de 3 patients sont assignés au hasard à 1 des 2 doses de mésoporphyrine d'étain. Après un sevrage de 4 à 12 semaines, ces patients sont croisés avec une perfusion d'arginate d'hème standard ou à faible dose. Après un deuxième sevrage de 4 à 12 semaines, les patients reçoivent une perfusion combinée de mésoporphyrine d'étain suivie d'arginate d'hème.

Tous les participants reçoivent un régime alimentaire spécial pour prévenir les fluctuations des précurseurs de porphyrines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

59

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie--

  • Porphyrie aiguë bien documentée, c'est-à-dire : Porphyrie aiguë intermittente Porphyrie variétale Coproporphyrie héréditaire

--Caractéristiques des patients--

  • Pas de femmes enceintes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaborateurs

University of Texas

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 1993

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 février 2000

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2000

Première publication (Estimation)

25 février 2000

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 décembre 2001

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/11887
  • UTMB-398

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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