Фаза I/II исследования аргината гема и мезопорфирина олова при острой порфирии

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Этот проект включает 4 исследования: открытое многоцентровое исследование лечения, открытое исследование профилактики, исследование диапазона контролируемых доз и исследование диапазона контролируемых комбинаций лекарственных средств.

В лечебном исследовании участники с острыми приступами порфирии получали внутривенно аргинат гема ежедневно в течение 4 дней. Лечение может быть продлено до 7 дней у пациентов с тяжелыми приступами и медленным выздоровлением; эти данные анализируются отдельно.

В профилактическом исследовании участники получают еженедельные инфузии аргината гема в течение 6 месяцев. Лечение может быть продлено в отдельных случаях; эти данные анализируются отдельно. При возникновении острого приступа больным назначают стандартный курс аргината гема. Участники наблюдались еженедельно в течение 6 месяцев после профилактического лечения.

В исследовании диапазона доз 4 группы по 3 пациента случайным образом распределяются на стандартные и низкодозовые инфузии аргината гема, вводимые ежедневно в течение 4 дней. После вымывания в течение 4-12 недель пациентов переводят на вторую дозу. В 2 из 4 групп пациенты скрещивались между аргинатом гема и контрольным физиологическим раствором.

В комбинированном исследовании диапазона доз 4 группы по 3 пациента случайным образом распределяются по 1 из 2 доз мезопорфирина олова. После 4-12-недельного вымывания этих пациентов переводят на стандартную или низкодозовую инфузию аргината гема. После второго 4-12-недельного вымывания пациентам назначают комбинированную инфузию мезопорфирина олова с последующим введением аргината гема.

Всем участникам дается специальная диета для предотвращения колебаний уровня предшественников порфирина.