급성 포르피린증에 대한 Heme Arginate 및 Tin Mesoporphyrin의 I/II상 연구

프로토콜 개요: 이 프로젝트에는 비맹검 다기관 치료 연구, 비맹검 예방 연구, 통제된 용량 범위 연구 및 통제된 약물 조합 용량 범위 연구의 4가지 연구가 포함됩니다.

치료 연구에서 포르피린증의 급성 발작이 있는 참가자는 4일 동안 매일 헴 아르긴산염을 정맥 주사합니다. 심한 발작과 느린 회복이 있는 환자의 경우 치료가 7일까지 연장될 수 있습니다. 이러한 데이터는 별도로 분석됩니다.

예방 연구에서 참가자들은 6개월 동안 매주 헴 아르기네이트를 주입받습니다. 선택된 경우 치료가 연장될 수 있습니다. 이러한 데이터는 별도로 분석됩니다. 급성 발작이 발생하면 환자는 heme arginate의 표준 코스로 치료됩니다. 참가자는 예방 치료 후 6개월 동안 매주 추적 관찰됩니다.

용량 범위 연구에서 3명의 환자로 구성된 4개 그룹이 4일 동안 매일 투여되는 표준 및 저용량 헴 아르기네이트 주입에 무작위로 배정됩니다. 4-12주 휴약 후, 환자는 두 번째 용량으로 넘어갑니다. 4개 그룹 중 2개 그룹에서 환자는 heme arginate와 정상 식염수 대조군 사이를 교차합니다.

조합 용량 범위 연구에서 3명의 환자로 구성된 4개 그룹이 주석 메조포르피린의 2개 용량 중 1개 용량에 무작위로 할당됩니다. 4-12주 세척 후, 이 환자들은 표준 또는 저용량 헴 아르기네이트 주입으로 교차됩니다. 두 번째 4-12주 휴약 후, 환자에게 주석 메조포르피린과 헴 아르기네이트의 조합 주입을 제공합니다.

모든 참가자에게는 포르피린 전구체의 변동을 방지하기 위해 특별한 식단이 제공됩니다.