難治性自己免疫疾患の小児におけるシクロホスファミド、抗胸腺細胞グロブリン、および自家 CD34 選択末梢血幹細胞移植と組み合わせた全身照射のパイロット研究

プロトコルの参加基準:

--疾患の特徴--

• 米国リウマチ学会（ACR）の基準に基づく以下のいずれかの診断： 重度の若年性関節リウマチ（全身性または多関節性経過） 若年性全身性エリテマトーデス 全身性強皮症 皮膚筋炎
• -標準または積極的な治療に抵抗性または標準治療からの許容できない毒性
• リハビリテーション療法の十分な可能性と適切な社会的要因によって証明される、可能な改善の合理的な期待
• 重要な機能回復を妨げる深刻な中枢神経系の損傷がない

--先行・同時療法--

• 化学療法：以前のメトトレキサートまたはシクロホスファミドから少なくとも4週間
• 内分泌療法: 以前の動脈内ステロイド投与から少なくとも 4 週間 若年性関節リウマチ患者は、幹細胞の動員と採取の間、漸減せずにステロイドを継続する必要があります コルチコステロイドを投与されている場合は、漸減せずに継続する必要があります

他の：

• 非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）やスルファサラジンなどの以前の抗炎症薬から少なくとも4週間
• 以前のシクロスポリン、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、アザチオプリン、ペニシラミン、またはエタネルセプトから少なくとも4週間

--患者の特徴--

• 平均余命: 少なくとも 30 日
• 造血：絶対好中球数が少なくとも 1,000/mm3 または 血小板数が少なくとも 100,000/mm3 骨髄吸引物または生検がなく、産生障害（好中球前駆体または巨核球の枯渇）と一致している 骨髄異形成がない
• 肝臓： ビリルビンが 2.5 mg/dL 以下 AST が 2 回の連続検査で 300 U/L 以下 過去 1 か月以内に重度の肝機能障害がない 活動性 A、B、または C 型肝炎がない
• 腎臓: 末期の糸球体腎炎または腎疾患がない クレアチニンクリアランスが少なくとも 40 mL/分
• 心血管: コントロールされていない悪性不整脈がないこと ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV のうっ血性心不全がないこと 駆出率が 50% 以上であること
• 肺: DLCO が 45% 以上 (伝染性肺炎や誤嚥性肺炎などの原発性自己免疫疾患以外の文書化されたプロセスによって引き起こされた肺疾患の患者の DLCO は少なくとも 70%)改善

他の：

• 造血幹細胞の採取を耐え難いものにする医学的または心理社会的理由がない
• 麻酔リスクの増加なし
• 39℃以上の熱がない
• トキソプラズマ症の陽性血清学なし
• -治療に反応しない、生命を脅かす活動的な感染症はありません
• 生存を制限する他の疾患や臓器機能障害がない
• マウスまたはウマのタンパク質に対する過敏症は知られていない
• 既知の原発性免疫不全疾患 HIV 陰性