Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av total kroppsbestråling i kombinasjon med cyklofosfamid, anti-tymocyttglobulin og autolog CD34-selektert perifer blodstamcelletransplantasjon hos barn med refraktære autoimmune lidelser

4. mars 2015 oppdatert av: Fred Hutchinson Cancer Center

En pilotstudie av høydose-immunsuppresjon etterfulgt av infusjon av CD34-selekterte autologe eller syngene perifere blodstamceller for behandling av refraktære autoimmune lidelser

MÅL: I. Bestem sikkerheten og langsiktige komplikasjoner av total kroppsbestråling i kombinasjon med cyklofosfamid, anti-tymocyttglobulin og autolog CD34-selektert perifert blodstamcelle (PBSC) transplantasjon hos barn med refraktære autoimmune lidelser.

II. Bestem effekten av dette behandlingsregimet hos disse pasientene. III. Bestem rekonstituering av immunitet etter autolog CD34-selektert PBSC-transplantasjon hos disse pasientene.

IV. Bestem engraftment av autolog CD34-selektert PBSC hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en multisenterstudie. Pasienter får filgrastim (G-CSF) subkutant daglig inntil innsamling av perifere stamceller (PBSC) er fullført. CD34+-celler er separert fra resten av PBSC-ene.

Pasienter gjennomgår total kroppsbestråling to ganger daglig på dag -5 og -4. Pasienter får anti-tymocytt globulin IV på dag -5, -3, -1, 1, 3 og 5 og cyklofosfamid IV på dag -3 og -2. CD34-selekterte PBSC-er reinfunderes på dag 0. Pasienter får G-CSF IV daglig fra og med dag 0 og fortsetter til blodtellingen gjenoppretter seg.

Pasientene følges årlig i 5 år og deretter hvert 5. år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Diagnose av 1 av følgende basert på American College of Rheumatology (ACR) kriterier: Alvorlig juvenil revmatoid artritt (systemisk utbrudd eller polyartikulært forløp) Juvenil systemisk lupus erythematosus Systemisk sklerose Dermatomyositt
  • Refraktær overfor standard eller aggressiv terapi ELLER uakseptabel toksisitet fra standard terapi
  • Rimelig forventning om mulig bedring, dokumentert av et godt potensial for rehabiliteringsterapi og tilstrekkelige sosiale faktorer
  • Ingen alvorlig CNS-skade som ville utelukke betydelig funksjonell utvinning

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Kjemoterapi: Minst 4 uker siden tidligere metotreksat eller cyklofosfamid
  • Endokrin behandling: Minst 4 uker siden tidligere intraarterielle steroider Pasienter med juvenil revmatoid artritt bør fortsette med steroider uten nedtrapping gjennom mobilisering og høsting av stamceller. Hvis de får kortikosteroider, må de fortsettes uten nedtrapping

Annen:

  • Minst 4 uker siden tidligere antiinflammatoriske midler som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) eller sulfasalazin
  • Minst 4 uker siden tidligere ciklosporin, takrolimus, mykofenolatmofetil, azatioprin, penicillamin eller etanercept

--Pasientkarakteristikker--

  • Forventet levealder: Minst 30 dager
  • Hematopoetisk: Absolutt nøytrofiltall minst 1 000/mm3 ELLER Blodplateantall minst 100 000/mm3 Ingen benmargsaspirat eller biopsi i samsvar med produksjonsfeil (utarming av nøytrofile forløpere eller megakaryocytter) Ingen myelodysplasi
  • Lever: Bilirubin ikke mer enn 2,5 mg/dL ASAT ikke mer enn 300 U/L på to sekvensielle tester Ingen alvorlig leverdysfunksjon innen siste måned Ingen aktiv hepatitt A, B eller C
  • Nyre: Ingen sluttstadium glomerulonefritt eller nyresykdom Kreatininclearance minst 40 ml/min.
  • Kardiovaskulær: Ingen ukontrollert ondartet arytmi Nei New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvikt Ejeksjonsfraksjon minst 50 %
  • Lunge: DLCO minst 45 % (DLCO minst 70 % for pasienter med lungesykdom forårsaket av andre dokumenterte prosesser enn primær autoimmun lidelse, slik som infeksiøs lungebetennelse eller aspirasjonspneumoni) Ingen alvorlig pulmonal hypertensjon (PAP større enn 50) uten potensial for betydelig forbedring

Annen:

  • Ingen medisinske eller psykososiale årsaker som ville gjøre hematopoetisk stamcelleinnsamling utålelig
  • Ingen økt risiko for anestesi
  • Ingen feber høyere enn 39 grader C
  • Ingen positiv serologi for toksoplasmose
  • Ingen aktiv livstruende infeksjon som ikke reagerer på terapi
  • Ingen annen sykdom eller organdysfunksjon som ville begrense overlevelse
  • Ingen kjent overfølsomhet overfor murine eller hesteproteiner
  • Ingen kjent primær immunsviktsykdom HIV-negativ

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Deltakerne vil få en stamcelletransplantasjon.
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon
Deltakerne vil motta en stamcelletransplantasjon sammen med bestråling og medikamentene anti-tymocyttglobulin, cyklofosfamid og filgrastim som nevnt i teksten til denne posten.
Enhet: CD34 utvalg
CD34+-celler er separert fra resten av de perifere blodstamcellene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dødelighet
Tidsramme: Årlig i 5 år og deretter hvert 5. år
Årlig i 5 år og deretter hvert 5. år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Immunrekonstitusjon, engraftment, effekt, seneffekter
Tidsramme: Årlig i 5 år og deretter hvert 5. år
Årlig i 5 år og deretter hvert 5. år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2000

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juli 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mai 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2001

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2001

Først lagt ut (ANSLAG)

2. februar 2001

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

6. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (ANNEN: ORD)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autoimmune sykdommer

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere