Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe napromieniowania całego ciała w połączeniu z cyklofosfamidem, globuliną antytymocytarną i autologicznym przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej wyselekcjonowanych CD34 u dzieci z opornymi na leczenie chorobami autoimmunologicznymi

4 marca 2015 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center

Badanie pilotażowe immunosupresji w dużych dawkach, po której następuje infuzja autologicznych lub syngenicznych komórek macierzystych krwi obwodowej wyselekcjonowanych pod kątem CD34 w leczeniu opornych na leczenie chorób autoimmunologicznych

CELE: I. Określenie bezpieczeństwa i odległych powikłań napromieniania całego ciała w skojarzeniu z cyklofosfamidem, globuliną antytymocytarną i autologicznym przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) wyselekcjonowanych CD34 u dzieci z opornymi na leczenie chorobami autoimmunologicznymi.

II. Określ skuteczność tego schematu leczenia u tych pacjentów. III. Określ odtworzenie odporności po autologicznym przeszczepie PBSC wyselekcjonowanym przez CD34 u tych pacjentów.

IV. Określenie wszczepienia autologicznego PBSC wyselekcjonowanego przez CD34 u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjenci otrzymują codziennie podskórnie filgrastym (G-CSF) do czasu zakończenia pobierania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC). Komórki CD34+ są oddzielane od reszty PBSC.

Pacjenci poddawani są napromienianiu całego ciała dwa razy dziennie w dniach -5 i -4. Pacjenci otrzymują globulinę antytymocytarną IV w dniach -5, -3, -1, 1, 3 i 5 oraz cyklofosfamid IV w dniach -3 i -2. PBSC wyselekcjonowane przez CD34 są ponownie podawane w dniu 0. Pacjenci otrzymują codziennie G-CSF IV, począwszy od dnia 0 i kontynuując aż do powrotu liczby krwinek.

Pacjentów obserwuje się co roku przez 5 lat, a następnie co 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

  • Rozpoznanie 1 z następujących kryteriów w oparciu o kryteria American College of Rheumatology (ACR): Ciężkie młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów (początek układowy lub przebieg wielostawowy) Młodzieńczy toczeń rumieniowaty układowy Twardzina układowa Zapalenie skórno-mięśniowe
  • Oporny na standardową lub agresywną terapię LUB niedopuszczalna toksyczność standardowej terapii
  • Rozsądne oczekiwanie możliwej poprawy, o czym świadczy dobry potencjał terapii rehabilitacyjnej i adekwatne czynniki społeczne
  • Brak poważnych uszkodzeń ośrodkowego układu nerwowego, które wykluczałyby znaczną poprawę czynnościową

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

  • Chemioterapia: Co najmniej 4 tygodnie od wcześniejszego podania metotreksatu lub cyklofosfamidu
  • Terapia hormonalna: Co najmniej 4 tygodnie od wcześniejszego dotętniczego podania steroidów. Pacjenci z młodzieńczym reumatoidalnym zapaleniem stawów powinni kontynuować steroidy bez stopniowego zmniejszania dawki przez cały czas mobilizacji i pobierania komórek macierzystych. Jeśli otrzymują kortykosteroidy, muszą być kontynuowane bez stopniowego zmniejszania dawki.

Inny:

  • Co najmniej 4 tygodnie od wcześniejszego stosowania leków przeciwzapalnych, takich jak niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) lub sulfasalazyna
  • Co najmniej 4 tygodnie od wcześniejszego podania cyklosporyny, takrolimusu, mykofenolanu mofetylu, azatiopryny, penicylaminy lub etanerceptu

--Charakterystyka pacjenta--

  • Oczekiwana długość życia: co najmniej 30 dni
  • Hematopoetyczny: Bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 1000/mm3 LUB Liczba płytek krwi co najmniej 100 000/mm3 Brak aspiratu szpiku kostnego lub biopsji wskazujących na defekt produkcji (zmniejszenie liczby prekursorów neutrofilów lub megakariocytów) Brak mielodysplazji
  • Wątroba: Bilirubina nie większa niż 2,5 mg/dl AspAT nie większa niż 300 U/l w dwóch kolejnych testach Brak poważnych zaburzeń czynności wątroby w ciągu ostatniego miesiąca Brak czynnego wirusowego zapalenia wątroby typu A, B lub C
  • Nerki: Brak schyłkowego kłębuszkowego zapalenia nerek lub choroby nerek Klirens kreatyniny co najmniej 40 ml/min
  • Układ sercowo-naczyniowy: Brak niekontrolowanej złośliwej arytmii Brak zastoinowej niewydolności serca klasy III lub IV według New York Heart Association Frakcja wyrzutowa co najmniej 50%
  • Płuc: DLCO co najmniej 45% (DLCO co najmniej 70% u pacjentów z chorobą płuc spowodowaną udokumentowanymi procesami innymi niż pierwotna choroba autoimmunologiczna, taka jak zakaźne zapalenie płuc lub zachłystowe zapalenie płuc) Brak ciężkiego nadciśnienia płucnego (PAP powyżej 50) bez możliwości istotnego poprawa

Inny:

  • Brak medycznych lub psychospołecznych powodów, które sprawiałyby, że pobieranie hematopoetycznych komórek macierzystych byłoby nie do zniesienia
  • Brak zwiększonego ryzyka związanego ze znieczuleniem
  • Brak gorączki wyższej niż 39 stopni C
  • Brak pozytywnej serologii w kierunku toksoplazmozy
  • Brak czynnej infekcji zagrażającej życiu, niereagującej na leczenie
  • Żadna inna choroba lub dysfunkcja narządu nie ograniczałaby przeżycia
  • Brak znanej nadwrażliwości na białka mysie lub końskie
  • Brak znanych pierwotnych niedoborów odporności HIV-ujemny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Uczestnicy otrzymają przeszczep komórek macierzystych.
Procedura: Transplantacja Komórek Macierzystych
Uczestnicy otrzymają przeszczep komórek macierzystych wraz z napromieniowaniem i lekami globuliną antytymocytarną, cyklofosfamidem i filgrastymem, jak zaznaczono w tekście tego zapisu.
Urządzenie: Wybór CD34
Komórki CD34+ są oddzielane od reszty komórek macierzystych krwi obwodowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Śmiertelność
Ramy czasowe: Raz w roku przez 5 lat, a następnie co 5 lat
Raz w roku przez 5 lat, a następnie co 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Rekonstytucja odporności, wszczepienie, skuteczność, późne efekty
Ramy czasowe: Raz w roku przez 5 lat, a następnie co 5 lat
Raz w roku przez 5 lat, a następnie co 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2000

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2001

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2001

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

2 lutego 2001

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

6 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (INNY: ORD)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj