불응성 자가면역질환을 앓는 소아에서 시클로포스파미드, 항흉선세포 글로불린 및 자가 CD34 선택 말초혈액 줄기세포 이식과 병용한 전신 방사선 조사의 파일럿 연구

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성--

• American College of Rheumatology(ACR) 기준에 따라 다음 중 1가지 진단: 중증 소아 류마티스 관절염(전신 발병 또는 다관절 경과) 소아 전신 홍반 루푸스 전신 경화증 피부근염
• 표준 또는 적극적인 요법에 대한 불응성 또는 표준 요법에서 허용할 수 없는 독성
• 재활 치료에 대한 좋은 잠재력과 적절한 사회적 요인으로 입증되는 개선 가능성에 대한 합리적인 기대
• 중요한 기능 회복을 방해하는 심각한 CNS 손상 없음

--이전/동시 요법--

• 화학 요법: 이전 메토트렉세이트 또는 시클로포스파미드 이후 최소 4주
• 내분비 요법: 이전 동맥내 스테로이드 투여 후 최소 4주 소아 류마티스 관절염 환자는 가동화 및 줄기세포 채취 기간 동안 스테로이드를 감량하지 않고 지속해야 함 코르티코스테로이드를 투여받는 경우 감량하지 않고 계속 투여

다른:

• 이전에 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 설파살라진과 같은 항염증제 투여 후 최소 4주
• 이전 사이클로스포린, 타크로리무스, 마이코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린, 페니실라민 또는 에타너셉트 투여 후 최소 4주

--환자 특성--

• 기대 수명: 최소 30일
• 조혈: 절대 호중구 수 최소 1,000/mm3 또는 혈소판 수 최소 100,000/mm3 생산 결함과 일치하는 골수 흡인 또는 생검 없음(호중구 전구체 또는 거핵구 고갈) 골수이형성 없음
• 간: 빌리루빈이 2.5mg/dL 이하 AST가 2회 연속 검사에서 300U/L 이하 지난 한 달 동안 심각한 간 기능 장애 없음 활동성 A, B 또는 C형 간염 없음
• 신장: 말기 사구체신염 또는 신장 질환 없음 크레아티닌 청소율 최소 40mL/분
• 심혈관: 조절되지 않는 악성 부정맥 없음 New York Heart Association 클래스 III 또는 IV 없음 울혈성 심부전 박출률 최소 50%
• 폐: DLCO 최소 45%(감염성 폐렴 또는 흡인성 폐렴과 같은 1차 자가면역 장애 이외의 문서화된 과정에 의해 발생하는 폐 질환 환자의 경우 DLCO 최소 70%) 심각한 폐동맥 고혈압(PAP 50 초과) 없음 개선

다른:

• 조혈모세포 채취를 견딜 수 없게 만드는 의학적 또는 심리사회적 이유 없음
• 마취 위험 증가 없음
• 39도 이상의 발열 없음
• 톡소플라스마증에 대한 양성 혈청학 없음
• 치료에 반응하지 않는 활성 생명을 위협하는 감염 없음
• 생존을 제한하는 다른 질병이나 장기 기능 장애 없음
• 쥐 또는 말 단백질에 알려진 과민성 없음
• 알려진 원발성 면역결핍 질환 HIV 음성 없음