难治性自身免疫性疾病儿童全身照射联合环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白和自体 CD34 选择外周血干细胞移植的初步研究
2015年3月4日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center
大剂量免疫抑制后输注 CD34 选择的自体或同基因外周血干细胞治疗难治性自身免疫性疾病的初步研究
目标：I. 确定全身照射联合环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白和自体 CD34 选择的外周血干细胞 (PBSC) 移植治疗难治性自身免疫性疾病儿童的安全性和长期并发症。
二。确定该治疗方案对这些患者的疗效。 三、 确定这些患者自体 CD34 选择的 PBSC 移植后的免疫重建。
四、确定这些患者中自体 CD34 选择的 PBSC 的植入。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项多中心研究。 患者每天皮下注射非格司亭 (G-CSF)，直至外周血干细胞 (PBSC) 采集完成。 CD34+ 细胞与其余 PBSC 分离。
患者在第-5 天和第-4 天接受全身照射，每天两次。 患者在第-5、-3、-1、1、3 和5 天接受抗胸腺细胞球蛋白IV，在第-3 和-2 天接受环磷酰胺IV。 CD34 选择的 PBSCs 在第 0 天回输。患者从第 0 天开始每天接受 G-CSF IV，一直持续到血细胞计数恢复。
患者每年随访 5 年，之后每 5 年随访一次。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
- 根据美国风湿病学会 (ACR) 标准诊断以下 1 项： 严重幼年型类风湿性关节炎（全身性发作或多关节病程） 幼年型系统性红斑狼疮 系统性硬化症 皮肌炎
- 标准或积极治疗难治或标准治疗的不可接受的毒性
- 康复治疗的良好潜力和足够的社会因素证明了对可能改善的合理预期
- 没有严重的中枢神经系统损伤会妨碍显着的功能恢复
--既往/同时治疗--
- 化疗：距先前使用甲氨蝶呤或环磷酰胺至少 4 周
- 内分泌治
其他：
- 至少 4 周以前的抗炎药，如非甾体抗炎药 (NSAIDs) 或柳氮磺胺吡啶
- 至少 4 周前使用过环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、青霉胺或依那西普
--患者特征--
- 预期寿命：至少30天
- 造血：绝对中性粒细胞计数至少 1,000/mm3 或血小板计数至少 100,000/mm3 无骨髓穿刺或活检符合生产缺陷（中性粒细胞前体或巨核细胞耗尽）无骨髓增生异常
- 肝脏：胆红素不超过 2.5 mg/dL 两次连续测试 AST 不超过 300 U/L 过去一个月内无严重肝功能障碍 无活动性甲型、乙型或丙型肝炎
- 肾脏：无终末期肾小球肾炎或肾脏疾病 肌酐清除率至少为 40 mL/min
- 心血管： 无不受控制的恶性心律失常 无纽约心脏协会 III 级或 IV 级充血性心力衰竭 射血分数至少 50%
- 肺部：DLCO 至少 45%（对于由原发性自身免疫性疾病以外的记录过程引起的肺部疾病患者，DLCO 至少 70%，例如感染性肺炎或吸入性肺炎）无重度肺动脉高压（PAP 大于 50）改进
其他：
- 没有使造血干细胞收集无法忍受的医学或社会心理原因
- 不会增加麻醉风险
- 没有发烧高于 39 摄氏度
- 弓形体病血清学检查无阳性
- 无对治疗无反应的活动性危及生命的感染
- 没有其他会限制生存的疾病或器官功能障碍
- 对鼠类或马类蛋白质没有已知的超敏反应
- 没有已知的原发性免疫缺陷病 HIV 阴性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：1个
参与者将接受干细胞移植。
|
参与者将接受干细胞移植以及放射治疗和药物抗胸腺细胞球蛋白、环磷酰胺和非格司亭，如本记录正文中所述。
CD34+ 细胞与其余的外周血干细胞分离。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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死亡
大体时间：每年一次，持续 5 年，之后每 5 年一次
|
每年一次，持续 5 年，之后每 5 年一次
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
免疫重建、植入、功效、后遗症
大体时间：每年一次，持续 5 年，之后每 5 年一次
|
每年一次，持续 5 年，之后每 5 年一次
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Carol A. Wallace, MD、Fred Hutchinson Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2000年11月1日
初级完成 (实际的)
2010年7月1日
研究完成 (实际的)
2011年5月1日
研究注册日期
首次提交
2001年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2001年2月1日
首次发布 (估计)
2001年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月4日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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