Studio pilota sull'irradiazione corporea totale in combinazione con ciclofosfamide, globulina anti-timocita e trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico selezionate da CD34 in bambini con malattie autoimmuni refrattarie

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

• Diagnosi di 1 dei seguenti criteri sulla base dei criteri dell'American College of Rheumatology (ACR): artrite reumatoide giovanile grave (esordio sistemico o decorso poliarticolare) lupus eritematoso sistemico giovanile sclerosi sistemica dermatomiosite
• Refrattaria alla terapia standard o aggressiva OPPURE tossicità inaccettabile dalla terapia standard
• Aspettativa ragionevole di un possibile miglioramento come evidenziato da un buon potenziale per la terapia riabilitativa e fattori sociali adeguati
• Nessun grave danno al sistema nervoso centrale che precluderebbe un significativo recupero funzionale

--Terapia precedente/concorrente--

• Chemioterapia: almeno 4 settimane dalla precedente metotrexato o ciclofosfamide
• Terapia endocrina: almeno 4 settimane dalla precedente somministrazione di steroidi intra-arteriosi I pazienti con artrite reumatoide giovanile devono continuare gli steroidi senza riduzione durante la mobilizzazione e la raccolta delle cellule staminali Se ricevono corticosteroidi, devono essere continuati senza riduzione

Altro:

• Almeno 4 settimane dall'assunzione di precedenti agenti antinfiammatori come farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) o sulfasalazina
• Almeno 4 settimane dalla precedente ciclosporina, tacrolimus, micofenolato mofetile, azatioprina, penicillamina o etanercept

--Caratteristiche del paziente--

• Aspettativa di vita: almeno 30 giorni
• Ematopoietico: Conta assoluta dei neutrofili almeno 1.000/mm3 OPPURE Conta piastrinica almeno 100.000/mm3 Assenza di aspirato o biopsia di midollo osseo compatibile con difetto di produzione (deplezione dei precursori dei neutrofili o dei megacariociti) Assenza di mielodisplasia
• Epatico: Bilirubina non superiore a 2,5 mg/dL AST non superiore a 300 U/L su due test sequenziali Nessuna grave disfunzione epatica nell'ultimo mese Nessuna epatite attiva A, B o C
• Renale: nessuna glomerulonefrite allo stadio terminale o malattia renale Clearance della creatinina di almeno 40 ml/min
• Cardiovascolare: Nessuna aritmia maligna incontrollata Nessuna insufficienza cardiaca congestizia di classe III o IV New York Heart Association Frazione di eiezione almeno 50%
• Polmonare: DLCO almeno 45% (DLCO almeno 70% per pazienti con malattia polmonare causata da processi documentati diversi dalla malattia autoimmune primaria, come polmonite infettiva o polmonite da aspirazione) Nessuna ipertensione polmonare grave (PAP maggiore di 50) senza potenziale di significativa miglioramento

Altro:

• Nessun motivo medico o psicosociale che renda intollerabile la raccolta di cellule staminali emopoietiche
• Nessun aumento dei rischi anestetici
• Nessuna febbre superiore a 39 gradi C
• Nessuna sierologia positiva per toxoplasmosi
• Nessuna infezione attiva pericolosa per la vita che non risponde alla terapia
• Nessun'altra malattia o disfunzione d'organo che limiterebbe la sopravvivenza
• Nessuna ipersensibilità nota alle proteine ​​murine o equine
• Nessuna malattia da immunodeficienza primaria nota HIV negativo