Estudio piloto de irradiación corporal total en combinación con ciclofosfamida, globulina antitimocito y trasplante autólogo de células madre de sangre periférica seleccionadas con CD34 en niños con trastornos autoinmunitarios refractarios

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

--Características de la enfermedad--

• Diagnóstico de 1 de los siguientes según los criterios del American College of Rheumatology (ACR): Artritis reumatoide juvenil grave (aparición sistémica o curso poliarticular) Lupus eritematoso sistémico juvenil Esclerosis sistémica Dermatomiositis
• Refractario a la terapia estándar o agresiva O toxicidad inaceptable de la terapia estándar
• Expectativa razonable de posible mejoría evidenciada por un buen potencial para la terapia de rehabilitación y factores sociales adecuados
• Ningún daño grave del SNC que impida una recuperación funcional significativa

--Terapia previa/concurrente--

• Quimioterapia: Al menos 4 semanas desde metotrexato o ciclofosfamida previos
• Terapia endocrina: Al menos 4 semanas desde la administración previa de esteroides intraarteriales Los pacientes con artritis reumatoide juvenil deben continuar con los esteroides sin disminuir durante la movilización y la recolección de células madre Si reciben corticosteroides, deben continuar sin disminuir

Otro:

• Al menos 4 semanas desde la administración previa de agentes antiinflamatorios, como medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) o sulfasalazina
• Al menos 4 semanas desde ciclosporina previa, tacrolimus, micofenolato mofetilo, azatioprina, penicilamina o etanercept

--Características del paciente--

• Esperanza de vida: Al menos 30 días
• Hematopoyético: Recuento absoluto de neutrófilos de al menos 1000/mm3 O Recuento de plaquetas de al menos 100 000/mm3 Sin aspirado de médula ósea o biopsia consistente con defecto de producción (agotamiento de precursores de neutrófilos o megacariocitos) Sin mielodisplasia
• Hepático: Bilirrubina no superior a 2,5 mg/dL AST no superior a 300 U/L en dos pruebas secuenciales Sin disfunción hepática grave en el último mes Sin hepatitis A, B o C activa
• Renal: Sin glomerulonefritis terminal o enfermedad renal Depuración de creatinina de al menos 40 ml/min
• Cardiovascular: Sin arritmia maligna no controlada Sin insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV de la New York Heart Association Fracción de eyección de al menos el 50 %
• Pulmonar: DLCO de al menos 45 % (DLCO de al menos 70 % para pacientes con enfermedad pulmonar causada por procesos documentados que no sean un trastorno autoinmune primario, como neumonía infecciosa o neumonía por aspiración) Sin hipertensión pulmonar grave (PAP mayor de 50) sin potencial de mejora

Otro:

• No hay razones médicas o psicosociales que hagan intolerable la recolección de células madre hematopoyéticas.
• Sin aumento de los riesgos anestésicos
• Sin fiebre superior a 39 grados C
• Sin serología positiva para toxoplasmosis
• Sin infección activa potencialmente mortal que no responda a la terapia
• Ninguna otra enfermedad o disfunción orgánica que limite la supervivencia.
• Sin hipersensibilidad conocida a proteínas murinas o equinas
• Sin enfermedad de inmunodeficiencia primaria conocida VIH negativo