Pilotundersøgelse af total kropsbestråling i kombination med cyclophosphamid, anti-thymocytglobulin og autolog CD34-selekteret perifer blodstamcelletransplantation hos børn med refraktære autoimmune lidelser
4. marts 2015 opdateret af: Fred Hutchinson Cancer Center
En pilotundersøgelse af højdosis immunsuppression efterfulgt af infusion af CD34-udvalgte autologe eller syngene perifere blodstamceller til behandling af refraktære autoimmune lidelser
MÅL: I. Bestem sikkerheden og langsigtede komplikationer af total kropsbestråling i kombination med cyclophosphamid, anti-thymocytglobulin og autolog CD34-selekteret perifert blodstamcelle (PBSC) transplantation hos børn med refraktære autoimmune lidelser.
II. Bestem effektiviteten af dette behandlingsregime hos disse patienter. III. Bestem rekonstitutionen af immunitet efter autolog CD34-selekteret PBSC-transplantation hos disse patienter.
IV. Bestem engraftment af autolog CD34-selekteret PBSC hos disse patienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en multicenterundersøgelse. Patienterne får filgrastim (G-CSF) subkutant dagligt, indtil indsamling af perifere blodstamceller (PBSC) er afsluttet. CD34+-celler er adskilt fra resten af PBSC'erne.
Patienter gennemgår total kropsbestråling to gange dagligt på dag -5 og -4. Patienter modtager anti-thymocyt globulin IV på dag -5, -3, -1, 1, 3 og 5 og cyclophosphamid IV på dag -3 og -2. CD34-udvalgte PBSC'er reinfunderes på dag 0. Patienter modtager G-CSF IV dagligt begyndende på dag 0 og fortsætter, indtil blodtallene er genoprettet.
Patienterne følges årligt i 5 år og derefter hvert 5. år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:
--Sygdomskarakteristika--
- Diagnose af 1 af følgende baseret på American College of Rheumatology (ACR) kriterier: Svær juvenil reumatoid arthritis (systemisk debut eller polyartikulært forløb) Juvenil systemisk lupus erythematosus Systemisk sklerose Dermatomyositis
- Refraktær over for standard eller aggressiv behandling ELLER uacceptabel toksicitet fra standardterapi
- Rimelig forventning om mulig forbedring, hvilket fremgår af et godt potentiale for rehabiliteringsterapi og tilstrækkelige sociale faktorer
- Ingen alvorlig CNS-skade, der ville udelukke væsentlig funktionel genopretning
--Forudgående/samtidig terapi--
- Kemoterapi: Mindst 4 uger siden tidligere methotrexat eller cyclophosphamid
- Endokrin behandling: Mindst 4 uger siden tidligere intraarterielle steroider Juvenil reumatoid arthritispatienter skal fortsætte med steroider uden nedtrapning under mobilisering og høst af stamceller. Hvis de får kortikosteroider, skal de fortsættes uden nedtrapning
Andet:
- Mindst 4 uger siden tidligere antiinflammatoriske midler såsom non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) eller sulfasalazin
- Mindst 4 uger siden tidligere cyclosporin, tacrolimus, mycophenolatmofetil, azathioprin, penicillamin eller etanercept
--Patientkarakteristika--
- Forventet levetid: Mindst 30 dage
- Hæmatopoietisk: Absolut neutrofiltal mindst 1.000/mm3 ELLER Trombocyttal mindst 100.000/mm3 Ingen knoglemarvsaspirat eller biopsi i overensstemmelse med produktionsdefekt (depletering af neutrofile precursorer eller megakaryocytter) Ingen myelodysplasi
- Lever: Bilirubin højst 2,5 mg/dL ASAT højst 300 U/L ved to sekventielle test Ingen alvorlig leverdysfunktion inden for den seneste måned Ingen aktiv hepatitis A, B eller C
- Nyre: Ingen slutstadium glomerulonefritis eller nyresygdom Kreatininclearance mindst 40 ml/min.
- Kardiovaskulær: Ingen ukontrolleret malign arytmi Ingen New York Heart Association klasse III eller IV kongestiv hjertesvigt Udstødningsfraktion mindst 50 %
- Lunge: DLCO mindst 45 % (DLCO mindst 70 % for patienter med lungesygdom forårsaget af andre dokumenterede processer end primær autoimmun lidelse, såsom infektiøs lungebetændelse eller aspirationspneumoni) Ingen svær pulmonal hypertension (PAP større end 50) uden potentiale for signifikant lungebetændelse forbedring
Andet:
- Ingen medicinske eller psykosociale årsager, der ville gøre indsamling af hæmatopoietiske stamceller utålelig
- Ingen øgede anæstesirisiko
- Ingen feber højere end 39 grader C
- Ingen positiv serologi for toxoplasmose
- Ingen aktiv livstruende infektion reagerer ikke på terapi
- Ingen anden sygdom eller organdysfunktion, der ville begrænse overlevelsen
- Ingen kendt overfølsomhed over for murine eller hesteproteiner
- Ingen kendt primær immundefektsygdom HIV-negativ
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: 1
Deltagerne vil modtage en stamcelletransplantation.
|
Deltagerne vil modtage en stamcelletransplantation sammen med bestråling og stofferne anti-thymocyt globulin, cyclophosphamid og filgrastim som angivet i teksten til denne post.
CD34+-celler er adskilt fra resten af de perifere blodstamceller.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dødelighed
Tidsramme: Årligt i 5 år og derefter hvert 5. år
|
Årligt i 5 år og derefter hvert 5. år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Immunrekonstitution, engraftment, effekt, senvirkninger
Tidsramme: Årligt i 5 år og derefter hvert 5. år
|
Årligt i 5 år og derefter hvert 5. år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2000
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. juli 2010
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. maj 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. februar 2001
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. februar 2001
Først opslået (SKØN)
2. februar 2001
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
6. marts 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. marts 2015
Sidst verificeret
1. marts 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Hudsygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Ledsygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Reumatiske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Polymyositis
- Myositis
- Sclerose
- Gigt
- Gigt, reumatoid
- Lupus erythematosus, systemisk
- Sklerodermi, systemisk
- Sklerodermi, diffus
- Dermatomyositis
- Autoimmune sygdomme
- Arthritis, Juvenil
Andre undersøgelses-id-numre
- 1353.00
- FHCRC-1353.00
- 199/15575 (ANDET: ORD)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .