Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus koko kehon säteilytyksestä yhdistelmänä syklofosfamidin, anti-tymosyyttiglobuliinin ja autologisen CD34-valitun perifeerisen veren kantasolusiirron kanssa lapsilla, joilla on tulenkestäviä autoimmuunisairauksia

keskiviikko 4. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Fred Hutchinson Cancer Center

Pilottitutkimus suuriannoksisesta immunosuppressiosta, jota seuraa CD34-valittujen autologisten tai syngeenisten perifeeristen veren kantasolujen infuusio refraktaaristen autoimmuunisairauksien hoitoon

TAVOITTEET: I. Selvitä koko kehon säteilytyksen turvallisuus ja pitkän aikavälin komplikaatiot yhdessä syklofosfamidin, anti-tymosyyttiglobuliinin ja autologisen CD34-valittujen perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) siirron kanssa lapsille, joilla on refraktaarisia autoimmuunisairauksia.

II. Selvitä tämän hoito-ohjelman tehokkuus näillä potilailla. III. Määritä immuniteetin palautuminen autologisen CD34-valitun PBSC-siirron jälkeen näillä potilailla.

IV. Määritä autologisen CD34-valitun PBSC:n istutus näille potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaat saavat filgrastiimia (G-CSF) ihon alle päivittäin, kunnes perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) keräys on valmis. CD34+-solut erotetaan muista PBSC:istä.

Potilaille tehdään koko kehon säteilytys kahdesti päivässä päivinä -5 ja -4. Potilaat saavat anti-tymosyyttiglobuliini IV päivinä -5, -3, -1, 1, 3 ja 5 ja syklofosfamidi IV päivinä -3 ja -2. CD34-valitut PBSC:t infusoidaan uudelleen päivänä 0. Potilaat saavat G-CSF IV:tä päivittäin alkaen päivästä 0 ja jatkavat kunnes veriarvot palautuvat.

Potilaita seurataan vuosittain 5 vuoden ajan ja sen jälkeen 5 vuoden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Diagnoosi 1 seuraavista American College of Rheumatology (ACR) -kriteerien perusteella: Vaikea juveniili nivelreuma (alkuinen systeeminen tai moninivelinen kulku) Juveniili systeeminen lupus erythematosus systeeminen skleroosi dermatomyosiitti
  • Kestää tavanomaista tai aggressiivista hoitoa TAI ei-hyväksyttävää toksisuutta tavanomaisesta hoidosta
  • Kohtuullinen odotus mahdollisesta parannuksesta, josta on osoituksena hyvä kuntoutusterapiapotentiaali ja riittävät sosiaaliset tekijät
  • Ei vakavia keskushermostovaurioita, jotka estäisivät merkittävän toiminnan palautumisen

--Aiempi/samanaikainen hoito--

  • Kemoterapia: vähintään 4 viikkoa edellisestä metotreksaatista tai syklofosfamidista
  • Endokriininen hoito: Vähintään 4 viikkoa aikaisemmista valtimonsisäisistä steroideista Nuorten nivelreumapotilaiden tulee jatkaa steroidien käyttöä ilman kapenemista koko mobilisaation ja kantasolujen keräämisen ajan.

Muuta:

  • Vähintään 4 viikkoa aiemmista tulehduskipulääkkeistä, kuten ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID) tai sulfasalatsiini
  • Vähintään 4 viikkoa aikaisemmasta siklosporiinista, takrolimuusista, mykofenolaattimofetiilista, atsatiopriinista, penisillamiinista tai etanerseptistä

--Potilaan ominaisuudet--

  • Elinajanodote: Vähintään 30 päivää
  • Hematopoieettinen: Absoluuttinen neutrofiilien määrä vähintään 1 000/mm3 TAI Verihiutalemäärä vähintään 100 000/mm3 Ei luuytimen aspiraatiota tai biopsiaa, joka vastaa tuotantohäiriötä (neutrofiilien esiasteiden tai megakaryosyyttien ehtyminen) Ei myelodysplasiaa
  • Maksa: Bilirubiini enintään 2,5 mg/dl AST enintään 300 U/l kahdessa peräkkäisessä kokeessa Ei vakavia maksan toimintahäiriöitä viimeisen kuukauden aikana Ei aktiivista A-, B- tai C-hepatiittia
  • Munuaiset: Ei loppuvaiheen glomerulonefriittiä tai munuaissairausta Kreatiniinipuhdistuma vähintään 40 ml/min
  • Kardiovaskulaarinen: Ei hallitsematonta pahanlaatuista rytmihäiriötä Ei New York Heart Associationin luokan III tai IV kongestiivista sydämen vajaatoimintaa Ejektiofraktio vähintään 50 %
  • Keuhko: DLCO vähintään 45 % (DLCO vähintään 70 % potilailla, joilla on keuhkosairaus, joka johtuu muista dokumentoiduista prosesseista kuin primaarisesta autoimmuunisairaudesta, kuten tarttuvasta keuhkokuumeesta tai aspiraatiokeuhkokuumeesta) Ei vakavaa keuhkoverenpainetautia (PAP yli 50) ilman mahdollisia merkittäviä parannus

Muuta:

  • Ei lääketieteellisiä tai psykososiaalisia syitä, jotka tekisivät hematopoieettisten kantasolujen keräämisestä sietämättömän
  • Ei lisääntynyt anestesiariski
  • Ei kuumetta yli 39 astetta
  • Ei positiivista serologiaa toksoplasmoosille
  • Ei aktiivista henkeä uhkaavaa infektiota, joka ei reagoi hoitoon
  • Mikään muu sairaus tai elimen toimintahäiriö, joka rajoittaisi selviytymistä
  • Ei tunnettua yliherkkyyttä hiiren tai hevosen proteiineille
  • Ei tunnettua HIV-negatiivista primaarista immuunikatossairautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
Osallistujat saavat kantasolusiirron.
Menettely: Kantasolujen siirto
Osallistujat saavat kantasolusiirron sekä säteilytyksen ja anti-tymosyyttiglobuliinin, syklofosfamidin ja filgrastiimin, kuten tämän tietueen tekstissä mainitaan.
Laite: CD34 valinta
CD34+-solut erotetaan muista perifeerisen veren kantasoluista.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuolleisuus
Aikaikkuna: Vuosittain 5 vuoden ajan ja sen jälkeen 5 vuoden välein
Vuosittain 5 vuoden ajan ja sen jälkeen 5 vuoden välein

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Immuunijärjestelmän palautuminen, siirtäminen, tehokkuus, myöhäiset vaikutukset
Aikaikkuna: Vuosittain 5 vuoden ajan ja sen jälkeen 5 vuoden välein
Vuosittain 5 vuoden ajan ja sen jälkeen 5 vuoden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fred Hutchinson Cancer Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. marraskuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. helmikuuta 2001

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. helmikuuta 2001

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 2. helmikuuta 2001

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 6. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (MUUTA: ORD)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa