Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie av total kroppsbestrålning i kombination med cyklofosfamid, antitymocytglobulin och autolog CD34-selekterad perifer blodstamcellstransplantation hos barn med refraktära autoimmuna sjukdomar

4 mars 2015 uppdaterad av: Fred Hutchinson Cancer Center

En pilotstudie av högdosimmunsuppression följt av infusion av CD34-utvalda autologa eller syngena perifera blodstamceller för behandling av refraktära autoimmuna sjukdomar

MÅL: I. Fastställa säkerheten och långtidskomplikationerna av strålning av hela kroppen i kombination med cyklofosfamid, anti-tymocytglobulin och transplantation av autologa CD34-utvalda stamceller från perifert blod (PBSC) hos barn med refraktära autoimmuna sjukdomar.

II. Bestäm effekten av denna behandlingsregim hos dessa patienter. III. Bestäm rekonstitutionen av immunitet efter autolog CD34-selekterad PBSC-transplantation hos dessa patienter.

IV. Bestäm engraftment av autolog CD34-selekterad PBSC hos dessa patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKORT: Detta är en multicenterstudie. Patienterna får filgrastim (G-CSF) subkutant dagligen tills insamlingen av perifera blodstamceller (PBSC) är klar. CD34+-celler separeras från resten av PBSC:erna.

Patienterna genomgår helkroppsstrålning två gånger dagligen på dagarna -5 och -4. Patienter får anti-tymocytglobulin IV på dagarna -5, -3, -1, 1, 3 och 5 och cyklofosfamid IV på dagarna -3 och -2. CD34-utvalda PBSC:er återinfunderas på dag 0. Patienterna får G-CSF IV dagligen med början på dag 0 och fortsätter tills blodvärdena återhämtar sig.

Patienterna följs årligen i 5 år och därefter vart 5:e år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

  • Diagnos av 1 av följande baserad på American College of Rheumatology (ACR) kriterier: Svår juvenil reumatoid artrit (systemiskt debut eller polyartikulärt förlopp) Juvenil systemisk lupus erythematosus Systemisk skleros Dermatomyosit
  • Refraktär mot standardbehandling eller aggressiv terapi ELLER oacceptabel toxicitet från standardterapi
  • Rimliga förväntningar på möjlig förbättring, vilket framgår av en god potential för rehabiliteringsterapi och adekvata sociala faktorer
  • Ingen allvarlig CNS-skada som skulle förhindra betydande funktionell återhämtning

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Kemoterapi: Minst 4 veckor sedan tidigare metotrexat eller cyklofosfamid
  • Endokrin behandling: Minst 4 veckor sedan tidigare intraarteriella steroider Patienter med juvenil reumatoid artrit bör fortsätta med steroider utan nedtrappning under mobilisering och skörd av stamceller. Om de får kortikosteroider, måste de fortsätta utan nedtrappning

Övrig:

  • Minst 4 veckor sedan tidigare antiinflammatoriska medel såsom icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) eller sulfasalazin
  • Minst 4 veckor sedan tidigare ciklosporin, takrolimus, mykofenolatmofetil, azatioprin, penicillamin eller etanercept

--Patientegenskaper--

  • Förväntad livslängd: Minst 30 dagar
  • Hematopoetisk: Absolut neutrofilantal minst 1 000/mm3 ELLER Trombocytantal minst 100 000/mm3 Inget benmärgsaspirat eller biopsi som överensstämmer med produktionsdefekt (utarmning av neutrofila prekursorer eller megakaryocyter) Ingen myelodysplasi
  • Lever: Bilirubin högst 2,5 mg/dL ASAT högst 300 U/L vid två sekventiella tester Ingen allvarlig leverdysfunktion under den senaste månaden Ingen aktiv hepatit A, B eller C
  • Njure: Ingen glomerulonefrit i slutstadiet eller njursjukdom Kreatininclearance minst 40 ml/min
  • Kardiovaskulär: Ingen okontrollerad malign arytmi Ingen New York Heart Association klass III eller IV kronisk hjärtsvikt Ejektionsfraktion minst 50 %
  • Lung: DLCO minst 45 % (DLCO minst 70 % för patienter med lungsjukdom orsakad av andra dokumenterade processer än primär autoimmun sjukdom, såsom infektiös lunginflammation eller aspirationspneumoni) Ingen allvarlig pulmonell hypertoni (PAP större än 50) utan potential för betydande förbättring

Övrig:

  • Inga medicinska eller psykosociala skäl som skulle göra insamling av hematopoetiska stamceller oacceptabel
  • Inga ökade anestesirisker
  • Ingen feber högre än 39 grader C
  • Ingen positiv serologi för toxoplasmos
  • Ingen aktiv livshotande infektion som inte svarar på terapi
  • Ingen annan sjukdom eller organdysfunktion som skulle begränsa överlevnaden
  • Ingen känd överkänslighet mot murina eller hästproteiner
  • Ingen känd primär immunbristsjukdom HIV-negativ

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 1
Deltagarna kommer att få en stamcellstransplantation.
Procedur: Stamcellstransplantation
Deltagarna kommer att få en stamcellstransplantation tillsammans med bestrålning och läkemedlen anti-tymocytglobulin, cyklofosfamid och filgrastim som anges i texten till denna post.
Enhet: CD34 urval
CD34+-celler separeras från resten av de perifera blodstamcellerna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dödlighet
Tidsram: Årligen i 5 år och därefter vart 5:e år
Årligen i 5 år och därefter vart 5:e år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Immunrekonstitution, engraftment, effekt, sena effekter
Tidsram: Årligen i 5 år och därefter vart 5:e år
Årligen i 5 år och därefter vart 5:e år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Utredare

  • Huvudutredare: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2000

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 maj 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2001

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2001

Första postat (UPPSKATTA)

2 februari 2001

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

6 mars 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2015

Senast verifierad

1 mars 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (ÖVRIG: ORD)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmuna sjukdomar

Kliniska prövningar på Stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera