Estudo piloto de irradiação corporal total em combinação com ciclofosfamida, globulina antitimócita e transplante autólogo de células-tronco de sangue periférico selecionado por CD34 em crianças com distúrbios autoimunes refratários

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

• Diagnóstico de 1 dos seguintes com base nos critérios do American College of Rheumatology (ACR): Artrite reumatóide juvenil grave (início sistêmico ou curso poliarticular) Lúpus eritematoso sistêmico juvenil Esclerose sistêmica Dermatomiosite
• Refratário à terapia padrão ou agressiva OU toxicidade inaceitável da terapia padrão
• Expectativa razoável de possível melhora, conforme evidenciado por um bom potencial para terapia de reabilitação e fatores sociais adequados
• Nenhum dano grave do SNC que impeça uma recuperação funcional significativa

--Terapia prévia/concomitante--

• Quimioterapia: Pelo menos 4 semanas desde metotrexato ou ciclofosfamida anterior
• Terapia endócrina: Pelo menos 4 semanas desde esteroides intra-arteriais anteriores Pacientes com artrite reumatoide juvenil devem continuar com esteroides sem redução gradual durante a mobilização e colheita de células-tronco Se receber corticosteroides, deve continuar sem redução gradual

Outro:

• Pelo menos 4 semanas desde agentes anti-inflamatórios anteriores, como anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) ou sulfassalazina
• Pelo menos 4 semanas desde ciclosporina, tacrolimus, micofenolato de mofetil, azatioprina, penicilamina ou etanercepte anteriores

--Características do paciente--

• Expectativa de vida: Pelo menos 30 dias
• Hematopoiético: Contagem absoluta de neutrófilos de pelo menos 1.000/mm3 OU Contagem de plaquetas de pelo menos 100.000/mm3 Sem aspirado ou biópsia de medula óssea consistente com defeito de produção (depleção de precursores de neutrófilos ou megacariócitos) Sem mielodisplasia
• Hepático: Bilirrubina não superior a 2,5 mg/dL AST não superior a 300 U/L em dois testes sequenciais Sem disfunção hepática grave no último mês Sem hepatite A, B ou C ativa
• Renal: Sem glomerulonefrite terminal ou doença renal Depuração de creatinina de pelo menos 40 mL/min
• Cardiovascular: Sem arritmia maligna não controlada Sem insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da New York Heart Association Fração de ejeção de pelo menos 50%
• Pulmonar: DLCO pelo menos 45% (DLCO pelo menos 70% para pacientes com doença pulmonar causada por processos documentados que não sejam distúrbios autoimunes primários, como pneumonia infecciosa ou pneumonia por aspiração) Sem hipertensão pulmonar grave (PAP maior que 50) sem potencial para melhoria

Outro:

• Sem razões médicas ou psicossociais que tornem intolerável a coleta de células-tronco hematopoiéticas
• Sem riscos anestésicos aumentados
• Sem febre superior a 39 graus C
• Sem sorologia positiva para toxoplasmose
• Nenhuma infecção com risco de vida ativa não responsiva à terapia
• Nenhuma outra doença ou disfunção orgânica que limitaria a sobrevida
• Sem hipersensibilidade conhecida a proteínas murinas ou equinas
• Nenhuma doença de imunodeficiência primária conhecida HIV negativo