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Pilotstudie zur Ganzkörperbestrahlung in Kombination mit Cyclophosphamid, Anti-Thymozyten-Globulin und autologer CD34-selektierter peripherer Blutstammzelltransplantation bei Kindern mit refraktären Autoimmunerkrankungen

4. März 2015 aktualisiert von: Fred Hutchinson Cancer Center

Eine Pilotstudie zur hochdosierten Immunsuppression, gefolgt von einer Infusion von CD34-selektierten autologen oder syngenen peripheren Blutstammzellen zur Behandlung von refraktären Autoimmunerkrankungen

ZIELE: I. Bestimmung der Sicherheit und langfristigen Komplikationen einer Ganzkörperbestrahlung in Kombination mit Cyclophosphamid, Anti-Thymozyten-Globulin und autologer CD34-selektierter Transplantation peripherer Blutstammzellen (PBSC) bei Kindern mit refraktären Autoimmunerkrankungen.

II. Bestimmen Sie die Wirksamkeit dieses Behandlungsschemas bei diesen Patienten. III. Bestimmen Sie die Wiederherstellung der Immunität nach autologer CD34-selektierter PBSC-Transplantation bei diesen Patienten.

IV. Bestimmen Sie die Transplantation von autologen CD34-selektierten PBSC bei diesen Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine multizentrische Studie. Die Patienten erhalten täglich subkutan Filgrastim (G-CSF), bis die Entnahme peripherer Blutstammzellen (PBSC) abgeschlossen ist. CD34+-Zellen werden vom Rest der PBSCs getrennt.

Die Patienten werden an den Tagen -5 und -4 zweimal täglich einer Ganzkörperbestrahlung unterzogen. Die Patienten erhalten Anti-Thymozyten-Globulin IV an den Tagen –5, –3, –1, 1, 3 und 5 und Cyclophosphamid IV an den Tagen –3 und –2. CD34-selektierte PBSCs werden am Tag 0 reinfundiert. Die Patienten erhalten G-CSF IV täglich, beginnend am Tag 0 und fortgesetzt, bis sich die Blutwerte erholen.

Die Patienten werden 5 Jahre lang jährlich und danach alle 5 Jahre nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Diagnose einer der folgenden Diagnosen basierend auf den Kriterien des American College of Rheumatology (ACR): Schwere juvenile rheumatoide Arthritis (systemischer Beginn oder polyartikulärer Verlauf) Juveniler systemischer Lupus erythematodes Systemische Sklerose Dermatomyositis
  • Refraktär gegenüber Standard- oder aggressiver Therapie ODER inakzeptabler Toxizität durch Standardtherapie
  • Angemessene Erwartung einer möglichen Verbesserung, belegt durch ein gutes Potenzial für eine Rehabilitationstherapie und angemessene soziale Faktoren
  • Keine schwerwiegenden ZNS-Schäden, die eine signifikante funktionelle Wiederherstellung ausschließen würden

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Chemotherapie: Mindestens 4 Wochen seit vorherigem Methotrexat oder Cyclophosphamid
  • Endokrine Therapie: Mindestens 4 Wochen seit vorheriger intraarterieller Steroidtherapie Patienten mit jugendlicher rheumatoider Arthritis sollten die Steroide ohne Ausschleichen während der gesamten Mobilisierung und Stammzellenentnahme fortsetzen. Wenn sie Kortikosteroide erhalten, müssen sie ohne Ausschleichen fortgesetzt werden

Andere:

  • Mindestens 4 Wochen seit vorheriger Behandlung mit entzündungshemmenden Mitteln wie nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs) oder Sulfasalazin
  • Mindestens 4 Wochen seit vorheriger Gabe von Ciclosporin, Tacrolimus, Mycophenolatmofetil, Azathioprin, Penicillamin oder Etanercept

--Patienteneigenschaften--

  • Lebenserwartung: Mindestens 30 Tage
  • Hämatopoetisch: Absolute Neutrophilenzahl mindestens 1.000/mm3 ODER Thrombozytenzahl mindestens 100.000/mm3 Keine Knochenmarksaspirate oder -biopsie im Einklang mit einem Produktionsfehler (Verarmung an Neutrophilenvorläufern oder Megakaryozyten) Keine Myelodysplasie
  • Leber: Bilirubin nicht mehr als 2,5 mg/dl AST nicht mehr als 300 U/l bei zwei aufeinanderfolgenden Tests Keine schwere Leberfunktionsstörung innerhalb des letzten Monats Keine aktive Hepatitis A, B oder C
  • Nieren: Keine Glomerulonephritis im Endstadium oder Nierenerkrankung Kreatinin-Clearance mindestens 40 ml/min
  • Herz-Kreislauf: Keine unkontrollierte maligne Arrhythmie Keine dekompensierte Herzinsuffizienz Klasse III oder IV der New York Heart Association Ejektionsfraktion mindestens 50 %
  • Pulmonal: DLCO mindestens 45 % (DLCO mindestens 70 % bei Patienten mit Lungenerkrankungen, die durch andere dokumentierte Prozesse als eine primäre Autoimmunerkrankung verursacht werden, wie z. B. infektiöse Pneumonie oder Aspirationspneumonie) Keine schwere pulmonale Hypertonie (PAP größer als 50) ohne signifikantes Potenzial Verbesserung

Andere:

  • Keine medizinischen oder psychosozialen Gründe, die die Entnahme hämatopoetischer Stammzellen unzumutbar machen würden
  • Keine erhöhten Narkoserisiken
  • Kein Fieber über 39 Grad C
  • Keine positive Serologie für Toxoplasmose
  • Keine aktive lebensbedrohliche Infektion, die nicht auf eine Therapie anspricht
  • Keine andere Krankheit oder Organfunktionsstörung, die das Überleben einschränken würde
  • Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen murine oder equine Proteine
  • Keine bekannte primäre Immunschwächekrankheit HIV-negativ

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Die Teilnehmer erhalten eine Stammzelltransplantation.
Verfahren: Stammzelltransplantation
Die Teilnehmer erhalten eine Stammzelltransplantation zusammen mit Bestrahlung und den Medikamenten Anti-Thymozyten-Globulin, Cyclophosphamid und Filgrastim, wie im Text dieser Aufzeichnung angegeben.
Gerät: CD34-Auswahl
CD34+-Zellen werden von den restlichen peripheren Blutstammzellen getrennt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mortalität
Zeitfenster: Jährlich für 5 Jahre und danach alle 5 Jahre
Jährlich für 5 Jahre und danach alle 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Immunrekonstitution, Transplantation, Wirksamkeit, Spätfolgen
Zeitfenster: Jährlich für 5 Jahre und danach alle 5 Jahre
Jährlich für 5 Jahre und danach alle 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2000

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2001

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2001

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

2. Februar 2001

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

6. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (ANDERE: ORD)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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