Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование облучения всего тела в сочетании с циклофосфамидом, антитимоцитарным глобулином и трансплантацией аутологичных CD34-селектированных стволовых клеток периферической крови у детей с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями

4 марта 2015 г. обновлено: Fred Hutchinson Cancer Center

Пилотное исследование иммуносупрессии высокими дозами с последующей инфузией CD34-селектированных аутологичных или сингенных стволовых клеток периферической крови для лечения рефрактерных аутоиммунных заболеваний

ЦЕЛИ: I. Определить безопасность и отдаленные осложнения тотального облучения тела в сочетании с циклофосфамидом, антитимоцитарным глобулином и трансплантацией аутологичных CD34-селектированных стволовых клеток периферической крови (PBSC) у детей с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями.

II. Определите эффективность этой схемы лечения у этих пациентов. III. Определите восстановление иммунитета после трансплантации аутологичных CD34-селектированных PBSC у этих пациентов.

IV. Определить приживление аутологичных CD34-селектированных PBSC у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это многоцентровое исследование. Пациенты получают филграстим (G-CSF) подкожно ежедневно, пока не будет завершен сбор стволовых клеток периферической крови (PBSC). Клетки CD34+ отделяют от остальных PBSC.

Пациенты подвергаются тотальному облучению тела два раза в день в дни -5 и -4. Пациенты получают антитимоцитарный глобулин IV в дни -5, -3, -1, 1, 3 и 5 и циклофосфамид IV в дни -3 и -2. Выбранные с помощью CD34 PBSC реинфузируют в день 0. Пациенты получают Г-КСФ внутривенно ежедневно, начиная с дня 0 и продолжая до восстановления показателей крови.

Пациенты наблюдаются ежегодно в течение 5 лет, а затем каждые 5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

  • Диагноз 1 из следующих основан на критериях Американской коллегии ревматологов (ACR): Тяжелый ювенильный ревматоидный артрит (системное начало или полиартикулярное течение) Ювенильная системная красная волчанка Системный склероз Дерматомиозит
  • Рефрактерность к стандартной или агрессивной терапии ИЛИ неприемлемая токсичность стандартной терапии
  • Обоснованное ожидание возможного улучшения, о чем свидетельствует хороший потенциал восстановительной терапии и адекватные социальные факторы
  • Отсутствие серьезного повреждения ЦНС, препятствующего значительному функциональному восстановлению

--Предварительная/одновременная терапия--

  • Химиотерапия: не менее 4 недель после предшествующей терапии метотрексатом или циклофосфамидом.
  • Эндокринная терапия: не менее 4 недель после предшествующего внутриартериального введения стероидов. Пациенты с ювенильным ревматоидным артритом должны продолжать терапию стероидами без снижения дозы на протяжении мобилизации и забора стволовых клеток.

Другой:

  • Не менее 4 недель после предшествующего приема противовоспалительных средств, таких как нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) или сульфасалазин.
  • Не менее 4 недель после предшествующего приема циклоспорина, такролимуса, микофенолата мофетила, азатиоприна, пеницилламина или этанерцепта

--Характеристики пациента--

  • Ожидаемая продолжительность жизни: не менее 30 дней
  • Кроветворная система: абсолютное количество нейтрофилов не менее 1000/мм3 ИЛИ количество тромбоцитов не менее 100 000/мм3 Отсутствие аспирата или биопсии костного мозга, свидетельствующих о дефекте производства (истощение предшественников нейтрофилов или мегакариоцитов) Отсутствие миелодисплазии
  • Печень: Билирубин не более 2,5 мг/дл АСТ не более 300 ЕД/л в двух последовательных тестах Отсутствие тяжелой дисфункции печени в течение последнего месяца Отсутствие активного гепатита А, В или С
  • Почки: нет терминальной стадии гломерулонефрита или заболевания почек Клиренс креатинина не менее 40 мл/мин
  • Сердечно-сосудистые заболевания: неконтролируемая злокачественная аритмия отсутствует. Застойная сердечная недостаточность класса III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации отсутствует. Фракция выброса не менее 50%.
  • Легочные: DLCO не менее 45 % (DLCO не менее 70 % для пациентов с заболеванием легких, вызванным документально подтвержденными процессами, отличными от первичного аутоиммунного заболевания, такими как инфекционная пневмония или аспирационная пневмония) Отсутствие тяжелой легочной гипертензии (PAP более 50) без возможности значительного улучшение

Другой:

  • Нет медицинских или психосоциальных причин, которые сделали бы забор гемопоэтических стволовых клеток недопустимым.
  • Отсутствие повышенного риска анестезии
  • Температура не выше 39 градусов С
  • Отсутствие положительной серологии на токсоплазмоз
  • Отсутствие активной угрожающей жизни инфекции, не отвечающей на терапию
  • Отсутствие других заболеваний или дисфункций органов, ограничивающих выживаемость.
  • Гиперчувствительность к мышиным или лошадиным белкам неизвестна.
  • Первичный иммунодефицит неизвестен ВИЧ-отрицательный

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
Участникам сделают трансплантацию стволовых клеток.
Процедура: Трансплантация стволовых клеток
Участники получат трансплантацию стволовых клеток вместе с облучением и препаратами антитимоцитарного глобулина, циклофосфамида и филграстима, как указано в тексте этой записи.
Устройство: Выбор CD34
Клетки CD34+ отделяют от остальных стволовых клеток периферической крови.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Смертность
Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет, а затем каждые 5 лет
Ежегодно в течение 5 лет, а затем каждые 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Восстановление иммунитета, приживление трансплантата, эффективность, отдаленные эффекты
Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет, а затем каждые 5 лет
Ежегодно в течение 5 лет, а затем каждые 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fred Hutchinson Cancer Center

Следователи

  • Главный следователь: Carol A. Wallace, MD, Fred Hutchinson Cancer Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2000 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2001 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2001 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

2 февраля 2001 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

6 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1353.00
  • FHCRC-1353.00
  • 199/15575 (ДРУГОЙ: ORD)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Трансплантация стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться