マッキューン・オルブライト症候群における成長ホルモン過剰に対するペグビソマントの効果に関する研究

この研究では、McCune-Albright 症候群 (MAS) 患者の成長ホルモン過剰に対するペグビソマントの効果を調べます。 この疾患の患者は、多骨性線維性異形成（正常な骨の領域が、瘢痕組織、異常な皮膚色素沈着（あざ）、早発性（早期）思春期）に似た線維性成長に置き換わる状態です。 患者の約 10% は過剰な成長ホルモン (GH) を持っています。 GH は、インスリン様成長因子 1 (IGF-1) と呼ばれる別のホルモンの産生を刺激します。 ともに、GH と IGF-1 は骨の成長に影響を与えます。 MAS でこれらのホルモンが過剰に分泌されると、顔、手足の骨の過成長、過度の発汗、または身長の増加を引き起こす可能性があります。

Pegvisomant は、GH が通常結合する細胞受容体に結合する合成薬であり、その結果、天然に存在するホルモンが通常のように IGF-1 と骨の成長を刺激するのを防ぎます。 この研究では、ペグビソマントが IGF-1 の血中濃度を低下させ、骨の痛み、骨代謝回転、手足のむくみや発汗、関連ホルモンの異常なレベルなど、過剰な成長ホルモンの影響を軽減するかどうかを確認します。

NIH プロトコル 98-D-0145 に基づいて多骨性線維性異形成および MAS のスクリーニングを受け、過剰な成長ホルモンを伴う MAS であることが判明した患者は、この 36 週間の研究に適格です。 スクリーニングプロトコルには、病歴と身体検査、血液と尿の検査、聴覚、眼と歯科の検査、痛みと身体機能の評価、内分泌と骨のスクリーニング検査、磁気共鳴画像法 (MRI) やコンピューター断層撮影 ( CT) スキャンおよび 6 歳以上の患者の骨生検。

現在の研究の参加者は、ペグビソマントまたはプラセボ (不活性物質) のいずれかを 12 週間毎日注射され、続いて 6 週間の薬物を使用しない「ウォッシュアウト」期間が続きます。 次に、プラセボを投与された患者は、ペグビソマントをさらに 12 週間投与するように切り替えられます。ペグビソマントを投与された患者はプラセボを投与されます。 これに続いて、別の 6 週間のウォッシュアウト期間が続きます。 薬物とプラセボは、インスリン注射と同様に皮膚の下に注射されます。 血液および尿検査は研究の開始時に行われ、研究が終了するまで6週間ごとに繰り返されます。