Eine Studie über die Auswirkungen von Pegvisomant auf den Wachstumshormonüberschuss beim McCune-Albright-Syndrom

In dieser Studie wird die Wirkung von Pegvisomant auf den Wachstumshormonüberschuss bei Patienten mit McCune-Albright-Syndrom (MAS) untersucht. Patienten mit dieser Krankheit leiden unter polyostotischer fibröser Dysplasie – einem Zustand, bei dem Bereiche normalen Knochens durch fibröses Wachstum ersetzt werden, das Narbengewebe ähnelt, abnormaler Hautpigmentierung (Geburtsmale) und verfrühter (früher) Pubertät. Etwa 10 Prozent der Patienten haben einen Überschuss an Wachstumshormon (GH). GH stimuliert die Produktion eines anderen Hormons namens insulinähnlicher Wachstumsfaktor 1 (IGF-1). Gemeinsam beeinflussen GH und IGF-1 das Knochenwachstum. Der Überschuss dieser Hormone in MAS kann ein übermäßiges Wachstum der Knochen des Gesichts, der Hände und Füße, übermäßiges Schwitzen oder eine Zunahme der Körpergröße verursachen.

Pegvisomant ist ein synthetisches Medikament, das an Zellrezeptoren bindet, wo GH normalerweise binden würde, wodurch verhindert wird, dass das natürlich vorkommende Hormon IGF-1 und das Knochenwachstum stimuliert, wie es normalerweise der Fall wäre. In dieser Studie wird untersucht, ob Pegvisomant die Blutspiegel von IGF-1 senkt und die Auswirkungen eines Wachstumshormonüberschusses, einschließlich Knochenschmerzen, Knochenumbau, Schwellungen und Schwitzen an Händen und Füßen sowie anormale Spiegel verwandter Hormone, mildert.

Patienten, die gemäß dem NIH-Protokoll 98-D-0145 auf polyostotische fibröse Dysplasie und MAS untersucht wurden und bei denen MAS mit überschüssigem Wachstumshormon festgestellt wurde, sind für diese 36-wöchige Studie geeignet. Das Screening-Protokoll umfasst eine Anamnese und körperliche Untersuchung, Blut- und Urintests, Hör-, Augen- und Zahnuntersuchungen, Schmerz- und körperliche Funktionsbewertungen, endokrine und Knochen-Screening-Tests, verschiedene Knochenbildgebungsstudien, einschließlich Magnetresonanztomographie (MRT) und Computertomographie ( CT)-Scans und Knochenbiopsie bei Patienten über 6 Jahren.

Die Teilnehmer der aktuellen Studie erhalten 12 Wochen lang tägliche Injektionen von entweder Pegvisomant oder Placebo (einer inaktiven Substanz), gefolgt von einer 6-wöchigen „Washout“-Periode ohne Medikament. Dann werden Patienten, die Placebo erhalten haben, für weitere 12 Wochen auf Pegvisomant umgestellt oder „gekreuzt“, und diejenigen, die Pegvisomant erhalten haben, erhalten Placebo. Danach folgt eine weitere 6-wöchige Auswaschphase. Das Medikament und das Placebo werden ähnlich wie Insulininjektionen unter die Haut gespritzt. Blut- und Urintests werden zu Beginn der Studie durchgeführt und alle 6 Wochen bis zum Ende der Studie wiederholt.