Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinků Pegvisomantu na nadbytek růstového hormonu u McCune-Albrightova syndromu

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Tato studie bude zkoumat účinek pegvisomantu na nadbytek růstového hormonu u pacientů s McCune-Albright syndromem (MAS). Pacienti s tímto onemocněním mají polyostotickou fibrózní dysplazii – stav, kdy jsou oblasti normální kosti nahrazeny fibrózním růstem podobným jizvové tkáni, abnormální pigmentací kůže (mateřská znaménka) a předčasnou (brzkou) pubertou. Asi 10 procent pacientů má nadbytek růstového hormonu (GH). GH stimuluje produkci dalšího hormonu nazývaného inzulínu podobný růstový faktor 1 (IGF-1). Společně GH a IGF-1 ovlivňují růst kostí. Nadbytek těchto hormonů u MAS může způsobit přerůstání kostí obličeje, rukou a nohou, nadměrné pocení nebo zvýšení tělesné výšky.

Pegvisomant je syntetický lék, který se váže na buněčné receptory, kde by se GH normálně vázal, a tak zabraňuje přirozeně se vyskytujícímu hormonu ve stimulaci IGF-1 a růstu kostí, jak by tomu bylo normálně. Tato studie ukáže, zda pegvisomant sníží hladiny IGF-1 v krvi a zmírní účinky nadbytku růstového hormonu, včetně bolesti kostí, kostního obratu, otoků rukou a nohou a pocení a abnormálních hladin souvisejících hormonů.

Pacienti, kteří byli vyšetřeni na polyostotickou fibrózní dysplazii a MAS podle protokolu NIH 98-D-0145 a bylo zjištěno, že mají MAS s nadbytkem růstového hormonu, jsou způsobilí pro tuto 36týdenní studii. Protokol screeningu zahrnuje anamnézu a fyzikální vyšetření, vyšetření krve a moči, vyšetření sluchu, očí a zubů, hodnocení bolesti a fyzických funkcí, endokrinní a kostní screeningové testy, různé studie zobrazování kostí, včetně zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) a počítačové tomografie ( CT) skeny a kostní biopsie u pacientů starších 6 let.

Účastníci současné studie budou dostávat denně injekce buď pegvisomantu nebo placeba (neaktivní látka) po dobu 12 týdnů, po kterých bude následovat 6týdenní „vymývací“ období bez léku. Poté budou pacienti, kteří dostávali placebo, převedeni, neboli „překříženi“, aby dostávali pegvisomant po dobu dalších 12 týdnů, a ti, kteří dostávali pegvisomant, dostanou placebo. Poté bude následovat další 6týdenní vymývací období. Lék a placebo budou aplikovány pod kůži, podobně jako injekce inzulínu. Testy krve a moči budou prováděny na začátku studie a opakovány každých 6 týdnů, dokud studie neskončí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

McCune-Albrightův syndrom (MAS) byl původně popsán jako triáda polyostotické fibrózní dysplazie kostí, pigmentace kůže cafe-au-lait a předčasná puberta. U tohoto onemocnění byly zjištěny další endokrinní abnormality. Nadbytek růstového hormonu (GH) je spojen s MAS a vyskytuje se přibližně u 10 % pacientů. Současné terapie MAS zahrnují oddělenou léčbu kostních a endokrinních onemocnění. Navrhujeme testovat účinnost nového antagonisty receptoru GH, pegvisomantu, při snižování nadbytku růstového hormonu u těchto pacientů. Sekundárně také zhodnotíme vliv pegvisomantní terapie na fibrózní dysplastické kostní léze spojené s onemocněním.

Subjekty budou pacienti s MAS a nepotlačitelným růstovým hormonem, jak bylo stanoveno standardním orálním glukózovým tolerantním testováním (OGTT) a zvýšeným růstovým faktorem podobným inzulínu-1 (IGF-I). Bude to randomizovaný, zaslepený crossover design. Primární a sekundární měřítka účinnosti budou: normalizace séra (IGF-I), redukce známek a symptomů nadbytku růstového hormonu a čistá změna v inzulinu podobném růstovém faktoru vázajícím protein 3 (IGFBP-3). Účinek pegvisomantu na aktivitu fibrózní dysplastické kosti u těchto pacientů bude určen čistou změnou hladin markerů kostního obratu.

Typ studie

Intervenční

Zápis

10

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Diagnostika PFD/MAS podle požadavků protokolu 98-D-0145

Nadbytek růstového hormonu bude stanoven jako nepotlačitelný sérový růstový hormon orálním glukózovým tolerančním testem (OGTT). Parametr OGTT bude sérový GH vyšší než 2,0 ng/ml za 60 minut po perorálním podání 75 g glukózy.

Dvě po sobě jdoucí a duplicitní měření hladiny IGF-I v séru by měla být alespoň 1,3krát vyšší než horní hranice normálu (věk a pohlaví upraveno podle laboratorního normálního rozmezí).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2001

Dokončení studie

1. června 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2001

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. června 2001

První zveřejněno (Odhad)

21. června 2001

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. června 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 010197
  • 01-D-0197

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na McCune Albrightův syndrom

Klinické studie na Pegvisomant

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit