Un estudio de los efectos de pegvisomant sobre el exceso de hormona de crecimiento en el síndrome de McCune-Albright

Este estudio examinará el efecto de pegvisomant sobre el exceso de hormona de crecimiento en pacientes con síndrome de McCune-Albright (MAS). Los pacientes con esta enfermedad tienen displasia fibrosa poliostótica, una afección en la que las áreas de hueso normal se reemplazan con un crecimiento fibroso similar al tejido cicatricial, pigmentación anormal de la piel (marcas de nacimiento) y pubertad precoz (temprana). Alrededor del 10 por ciento de los pacientes tienen exceso de hormona de crecimiento (GH). La GH estimula la producción de otra hormona llamada factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1). Juntos, GH e IGF-1 afectan el crecimiento óseo. El exceso de estas hormonas en MAS puede causar un crecimiento excesivo de los huesos de la cara, las manos y los pies, sudoración excesiva o aumento de la estatura.

Pegvisomant es una droga sintética que se une a los receptores celulares donde normalmente se uniría la GH, evitando así que la hormona natural estimule el IGF-1 y el crecimiento óseo como lo haría normalmente. Este estudio determinará si pegvisomant reducirá los niveles sanguíneos de IGF-1 y mitigará los efectos del exceso de hormona de crecimiento, incluidos el dolor óseo, el recambio óseo, la hinchazón y la sudoración de manos y pies, y los niveles anormales de hormonas relacionadas.

Los pacientes que fueron evaluados para displasia fibrosa poliostótica y MAS según el protocolo NIH 98-D-0145 y se encontró que tenían MAS con exceso de hormona de crecimiento son elegibles para este estudio de 36 semanas. El protocolo de detección incluye una historia y un examen físico, análisis de sangre y orina, exámenes de la audición, de la vista y dentales, evaluaciones del dolor y de la función física, pruebas de detección endocrinas y óseas, varios estudios de imágenes óseas, incluida la resonancia magnética nuclear (RMN) y la tomografía computarizada ( TAC) y biopsia ósea en pacientes mayores de 6 años.

Los participantes en el estudio actual recibirán inyecciones diarias de pegvisomant o placebo (una sustancia inactiva) durante 12 semanas, seguido de un período de "lavado" de 6 semanas sin medicamento. Luego, los pacientes que recibieron placebo serán cambiados, o "cruzados", para recibir pegvisomant durante otras 12 semanas, y aquellos que recibieron pegvisomant recibirán placebo. A esto le seguirá otro período de lavado de 6 semanas. El fármaco y el placebo se inyectarán debajo de la piel, de forma similar a las inyecciones de insulina. Se realizarán análisis de sangre y orina al comienzo del estudio y se repetirán cada 6 semanas hasta que finalice el estudio.