McCune-Albright 증후군에서 성장호르몬 과잉에 대한 Pegvisomant의 효과에 관한 연구

이 연구는 McCune-Albright 증후군(MAS) 환자의 성장 호르몬 과잉에 대한 페그비소만트의 효과를 조사할 것입니다. 이 질환이 있는 환자는 정상 뼈 부위가 반흔 조직, 비정상적인 피부 색소 침착(모반) 및 조숙한(초기) 사춘기와 유사한 섬유질 성장으로 대체되는 상태인 다골성 섬유성 이형성증이 있습니다. 환자의 약 10%가 과도한 성장 호르몬(GH)을 가지고 있습니다. GH는 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1)이라는 또 다른 호르몬의 생산을 자극합니다. GH와 IGF-1은 함께 뼈 성장에 영향을 미칩니다. MAS에서 이러한 호르몬의 과잉은 얼굴, 손, 발 뼈의 과성장, 과도한 발한 또는 키 증가를 유발할 수 있습니다.

페그비소만트는 GH가 정상적으로 결합하는 세포 수용체에 결합하는 합성 약물로, 자연 발생 호르몬이 정상적으로 IGF-1과 뼈 성장을 자극하는 것을 방지합니다. 이 연구는 페그비소만트가 IGF-1의 혈중 수치를 낮추고 뼈의 통증, 뼈 교체, 손과 발의 부기 및 발한, 관련 호르몬의 비정상적인 수치를 포함한 성장 호르몬 과잉의 영향을 완화하는지 확인할 것입니다.

NIH 프로토콜 98-D-0145에 따라 다골성 섬유성 이형성증 및 MAS에 대해 스크리닝을 받았고 과도한 성장 호르몬이 있는 MAS가 있는 것으로 밝혀진 환자는 이 36주 연구에 적합합니다. 선별 프로토콜에는 병력 및 신체 검사, 혈액 및 소변 검사, 청력, 눈 및 치과 검사, 통증 및 신체 기능 평가, 내분비 및 뼈 선별 검사, 자기 공명 영상(MRI) 및 컴퓨터 단층 촬영을 포함한 다양한 뼈 영상 연구가 포함됩니다. CT) 6세 이상의 환자에서 스캔 및 뼈 생검.

현재 연구의 참가자는 12주 동안 페그비소만트 또는 위약(비활성 물질)을 매일 주사한 다음 6주 동안 약물 없이 "휴약" 기간을 갖습니다. 그런 다음, 위약을 투여받은 환자는 추가 12주 동안 페그비소만트 투여로 전환 또는 "교차"되며, 페그비소만트를 투여받은 환자는 위약을 투여받게 됩니다. 이것은 또 다른 6주간의 워시아웃 기간이 뒤따를 것입니다. 약물과 위약은 인슐린 주사와 유사하게 피부 아래에 주사됩니다. 혈액 및 소변 검사는 연구가 시작될 때 실시되며 연구가 끝날 때까지 6주마다 반복됩니다.